神经母细胞瘤 波士顿儿童医院免疫疗法

患儿2018年5月查腹部超声提示：左侧腹部巨大实性肿块，12.6x13x10.6cm,考虑神经母细胞瘤。2018年6月行腹部增强CT+重建提示：左腹膜后神经母细胞瘤，11.8x12.89x14.5cm,腹部血管被包绕，左肾积水。尿VMA, HVA,NSE,LDH均明显升高。髂骨骨髓常规提示：可见聚集成团的细胞，疑为神母细胞。PET提示颈部淋巴结转移，骨扫描提示:左侧顶骨、双侧多发肋骨、腰椎及骨盆骨骨代谢异常灶，考虑多发骨/骨髓转移可能。临床诊断：神经母细胞瘤，IV期，高危。

2018-6-12至2018-7-24给予CAV方案化疗2周期。

2018-7-24复查下腹部CT增强+重建提示：瘤灶较前缩小，容积约418cm3.

2018-7-27至2018-9-17给予CVP、CAV、CVP方案各化疗1周期。

化疗期间曾出现心肌损害、骨髓抑制，予以对症处理后好转。

2018-9-5复查下腹部CT增强+重建 提示：瘤灶较前缩小，容积约243.159cm3.

2018-10-11全麻下行左肾上腺神经母细胞瘤切除术+左肾切除术+腹膜后淋巴结清扫术，手术顺利。

术后2018-11-9给予CAV方案化疗。

2018-11-30给予CVP方案化疗。

2018-12-21行自体外周血造血干细胞动员采集。

2019-1-11行CADO方案化疗。

2019年2月进行自体干细胞移植，3月预计进行放疗。

国内医生认为：放疗后所有治疗就结束，无需进一步治疗。患儿家属不放心国内的治疗，于是委托专注重大疾病的出国看病机构爱诺美康出国寻求进一步的治疗。

爱诺美康推荐了波士顿儿童医院、辛辛那提儿童医院，美国两家非常好的肿瘤医院。之后家属因为波士顿有朋友，选择了波士顿儿童医院。按照波士顿儿童医院的规定，任何肿瘤的患儿前往医院就医事先均应进行远程咨询建议（而非某些中介宣传的所谓合作可以有特权），明确治疗方案后，家属再决定是否赴美，这样可极大避免小患儿赴美治疗的盲目性。

Suzanne Shusterman，医学博士

波士顿儿童医院 实体瘤中心

哈佛医学院助理教授

临床擅长：神经母细胞瘤，实体瘤

Suzanne博士认为，患儿完成放射治疗后，我建议进行完整的疾病评估，包括腹盆部的MRI或CT扫描和MIBG扫描，以及双侧骨髓穿刺活检。如果上述检查未见相关部位的疾病迹象（或疾病非常轻微），我建议使用dinutuximab（Unituxan），GMCSF，IL-2和Accutane进行治疗。该组合也称为免疫疗法，在美国是神经母细胞瘤标准疗法。理想情况下，免疫疗法的合适时机是在患者干细胞输注后的90天内开始免疫治疗。不建议晚于干细胞输注后200天。

我们在美国使用的免疫治疗方案一般为6个疗程：

• 第1、3、5疗程：Dinutuximab联合GM-CSF、异维甲酸。患者通常需要住院5-6天。

• 第2、4疗程：Dinutuximab联合IL-2、异维甲酸。患者通常需要住院5-6天。

• 第6疗程：单独使用异维甲酸，为门诊治疗。

美国使用的方案是ch14.18（dinutuximab）结合GM-CSF或IL-2。GM-CSF和IL-2都是刺激免疫系统的药剂，并且（理论上）可以增加身体对Dinutuximab的反应。在欧洲，ch14.18作为单药使用。根据欧洲的一项临床试验，单独给予ch14.18抗体的效果和联用ch14.18抗体和IL-2的效果基本一致。目前暂无法确定哪种方案更优。

一般而言，对于接受类似于这种强化治疗的神经母细胞瘤患者，大约一半能实现长期生存。我建议尽早接受该治疗，否则延误治疗可能会增加疾病复发的几率。

患儿家属在明确治疗方案后，对于出国看病有了更多的信心，接下来，爱诺美康将为他们一家办理出国看病的后续事宜。我们也希望免疫疗法能够给孩子带了更多的治愈可能。