针对超罕见肉瘤亚组的首选治疗方案

Nab西罗莫司成为一种罕见的、侵袭性软组织肉瘤恶性血管周围上皮样细胞肿瘤的治疗选择，在这一患者群体的第一个前瞻性临床试验中，取得了令人鼓舞的数据。

结缔组织肿瘤学协会将超罕见肉瘤，定义为发病率约为1/100万或更少的肉瘤，这比定义罕见癌症的阈值（发病率<6/100000）要窄得多。与低发病率相结合的是药物开发中独特的临床挑战，包括缺乏对肿瘤生物学的了解，临床试验的启动和招募，以及获得药物批准。

细胞毒化疗在PEComa患者中有一定的疗效；然而，研究者在病例报告中发现西罗莫司（拉帕莫尼）、依维莫司（Afinitor）和替米罗莫司（temsirolimus，Torisel）的活性证据后，选择了开发mTOR抑制剂的途径。

随着nab西罗莫司的发展，研究人员试图克服的一个区别是口服mTOR抑制剂的吸收率可变。在临床前模型中，静脉注射nab西罗莫司具有较高的肿瘤内药物积聚、和肿瘤生长抑制作用。