作为第一种非肌间型乳腺癌基因疗法的突破性进展

根据医学博士Vikram Narayan的说法，基因疗法已成为膀胱癌患者的一种有前途的选择，在治疗伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌（CIS）的高危卡介苗无反应非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者时，nadofaragene firadenovec-vncg（Adstiladrin）可能比pembrolizumab（Keytruda）更具优势。

纳拉扬在接受OncLive采访时表示:“当我们将这种药物与同样获得FDA批准的pembrolizumab进行比较时，nadofaragene firadenovec的最大优势是它可以通过膀胱内给药，每3个月给药一次【相比之下，pembrolizumab每周给药一次，持续6周】。”

纳拉扬补充说:“该制药公司今年早些时候推出了一项早期释放计划，该计划向不到十几个地点开放，因此第一批患者已经接受了nadofaragene firadenovec的商业化治疗。”“在我的实践中，我们刚刚开始用它治疗第一批患者，人们对此很感兴趣。仍然存在未知的问题，因为还有其他类似的药物正在研究中，可能会在未来几个月到几年内上市。如何最好地安排治疗的问题仍然存在，但这些都是好问题，因为以前这些患者除了切除膀胱外几乎没有其他选择。”

在支持2022年12月FDA批准nadofaragene firadenovec的3期试验研究CS-003（NCT 02773849）中，CIS队列（n = 103）中卡介苗无反应的NMIBC患者的3个月完全缓解（CR）率为53.4%（95% CI，43.3%-63.3%）。患者的中位CR或高级别无复发生存期为9.69个月（95% CI，9.17-不可估计）。此外，每3个月（最长12个月）一次以75mL 3 x 1011病毒颗粒/mL的剂量通过膀胱内滴注给药，毒性不可接受或复发高等级NMIBC。

在采访中，格雷迪纪念医院泌尿肿瘤学主任、佐治亚州亚特兰大市温希普癌症研究所埃默里大学医学院泌尿系助理教授纳拉扬，详细介绍了nadofaragene firadenovec如何有可能满足膀胱癌患者未得到满足的需求，以及基因疗法如何影响这些患者的护理。