低风险 MDS 建议使用依美特司他治疗症状性贫血

2024年7月，NCCN更新了其治疗骨髓增生异常综合征患者的肿瘤学临床实践指南(MDS),将imetelstat (Rytelo)纳入第1类，并将2A建议纳入有症状贫血和低风险骨髓增生异常综合征患者。

更新的指南包括一项1类建议，将imetelstat作为环形铁粒母细胞阴性低风险MDS患者的二线治疗，这些患者伴有症状性贫血，并且在接受红细胞生成刺激剂(ESAs)或luspatercept-aamt (Reblozyl)治疗后血清红细胞生成素水平高达500 mU/mL。端粒酶抑制剂也是2A推荐的一线治疗药物，用于环状成铁细胞阴性的低风险MDS患者，这些患者伴有症状性贫血，血清促红细胞生成素水平高于500 mU/mL，对免疫抑制治疗不太可能有反应。

对于血清促红细胞生成素水平高达500 mU/mL的患者，Imetelstat被推荐作为luspatercept之后的1类二线治疗方案；对于血清促红细胞生成素水平超过500 mU/mL的环状铁粒幼细胞阳性低风险MDS伴有症状性贫血的患者，imetelstat被推荐作为2A类一线治疗方案。

Geron执行副总裁兼首席医疗官Faye Feller博士在新闻发布会上表示:“我们相信，imetelstat在更新的MDS NCCN指南中的位置反映了我们3期数据和美国处方信息的优势，这些更新将有助于提高这些患者对imetelstat的认识和接受，将其作为一种令人信服的新治疗选择。”“鉴于imetelstat可用于符合条件的低风险MDS输血依赖性贫血患者，血液学家之间越来越多的对话重新思考治疗方法和排序，我们对此感到鼓舞。”

监管决定得到了关键的3期IMerge试验(NCT02598661)结果的支持，该试验将imetelstat与安慰剂在对esa无反应或无资格的红细胞输血依赖性低风险MDS患者中进行了比较。在imetelstat组中，45%的环状成铁细胞患者(n = 73)和32%的非环状成铁细胞患者(n = 44)达到终点，而在安慰剂组中分别为19% (n = 7/37)和9% (n = 2/23)。