Erdafitinib 获欧盟对不可切除转移性尿路上皮癌的批准

欧洲委员会(EC)已批准erdafitinib (Balversa)单药疗法用于治疗患有不可切除或转移性尿路上皮癌的成年患者，这些患者具有易感FGFR3基因改变，且之前已接受过至少1次含有PD-1或PD-L1抑制剂的治疗。该批准基于3期THOR研究(NCT03390504)的队列1数据，该数据显示erdafitinib与化疗相比降低了36%的死亡风险(HR，0.64；95% CI，0.44-0.93；P = .0050)。接受erdafitinib治疗的患者(n = 136)的中位总生存期(OS)为12.1个月，而接受化疗的患者(n = 130)的中位总生存期为7.8个月。

此外，接受erdafitinib治疗的患者中位无进展生存期(PFS)为5.6个月，而接受化疗的患者中位无进展生存期为2.7个月(HR，0.58；95% CI，0.41-0.82；P = .0002)。Erdafitinib的确认总缓解率(ORR)为35.3%，而化疗为8.5%。

“膀胱癌是欧洲最常见的癌症之一，对于不可切除或转移性尿路上皮癌患者的创新治疗方案的需求仍然很高，”巴黎Villejuif的Gustave Roussy研究所和巴黎萨克莱大学的约翰·洛里奥博士在一份新闻稿中说。“Erdafitinib是一种新的靶向治疗，已被证明可以显著改善FGFR3改变患者的OS和PFS，这些患者迄今为止的可用选择有限。”

泛FGFR TKI于2024年1月获得FDA的完全批准，用于治疗患有局部晚期或转移性尿路上皮癌的成人患者，这些患者具有易感FGFR3基因改变，其疾病在至少1次系统治疗之前或之后已经发展。2该监管决定也基于THOR队列1的数据。

这项随机、开放标签研究评估了erdafitinib的疗效和安全性，并招募了患有不可切除或转移性尿路上皮癌的患者，这些患者含有选定的FGFR基因改变。要求患者在1或2次既往治疗后出现疾病进展。在队列1中，既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的符合条件的患者被随机1:1分配接受erdafitinib或研究者选择的包含多西他赛或长春氟宁的化疗。在队列2中，先前未接受检查点抑制剂治疗的患者被随机分配接受erdafitinib或pembrolizumab (Keytruda)治疗。治疗持续到疾病进展、不可耐受的毒性、同意书撤销或研究者决定停止治疗。

值得注意的是，在中期疗效分析后，根据独立数据安全监测委员会的建议，允许接受化疗的患者接受erdafitinib作为交叉治疗。研究的主要终点是OS。次要终点包括PFS、ORR、缓解持续时间、患者报告的结果、安全性和药代动力学。