VCN-01 获欧洲孤儿药称号，用于视网膜母细胞瘤

根据欧洲药品管理局的建议，欧洲委员会(EC)已将孤儿药指定给用于治疗视网膜母细胞瘤患者的系统性、选择性、基质降解溶瘤腺病毒VCN-01。肿瘤病毒旨在在肿瘤细胞中选择性和侵袭性复制，并降解肿瘤基质，肿瘤基质是癌症治疗的物理和免疫抑制屏障。VCN-01被设计成通过选择性感染和溶解肿瘤细胞来产生抗肿瘤效果；增加化疗的通路和灌注；以及增加肿瘤免疫原性并将肿瘤暴露于免疫系统和免疫疗法。

Theriva Biologics首席执行官Steven A. Shallcross在一份新闻稿中表示:“我们非常高兴欧盟委员会授予VCN-01孤儿药物产品称号，强调了对视网膜母细胞瘤新治疗方案的迫切需要。”“我们之前报告了一项由研究者发起的1期试验[NCT03284268]的令人鼓舞的结果，该试验评估了玻璃体内注射VCN-01对患有难治性视网膜母细胞瘤的儿童患者的安全性和活性，我们正在与全球领先的医生和监管机构密切合作，以完善我们对VCN-01的临床策略，将其作为患有这种具有挑战性疾病的儿童化疗的辅助手段。”

FDA之前分别于2022年2月和2024年7月授予VCN-01治疗视网膜母细胞瘤患者的孤儿药指定和罕见儿科药指定。以前报告的topline数据来自一项研究VCN-01在对化疗或放疗难治的眼内视网膜母细胞瘤儿童患者中的1期试验，该试验显示2种剂量的治疗耐受性良好，大多数不良反应(AE)为1级或2级。4未报告剂量限制性毒性，接受治疗的患者中未报告3级或更高级别的眼部或全身AE(n = 9)。

在接受治疗的患者中，未报告视网膜功能的变化；4名患者获得了缓解，其定义为玻璃体种子密度的明确改善。截至数据截止，3名患者避免了眼球摘除，1名患者在4年随访后保留了眼球。这项单中心、开放标签、剂量递增的1期研究招募了1至12岁的视网膜母细胞瘤患者，这些患者在单眼中携带有活动性肿瘤的体细胞RB1突变，或在对侧眼未受影响、摘除或无肿瘤活动的情况下携带有活动性肿瘤的生发RB1突变，患者需要对化疗或放疗有难治性，其他关键入选标准包括足够的肾、肝和骨髓功能。