FDA 批准 IMM-1-104 为治疗胰腺癌的孤儿药

FDA已批准IMM-1-104为孤儿药，作为胰腺癌患者的潜在治疗选择。该药物目前正在进行1/2a期临床试验(NCT05585320 ),研究对象为具有RAS突变的实体瘤患者。2024年9月公布的该研究2a期部分的数据显示，在一线使用IMM-1-104联合改良吉西他滨和纳布紫杉醇(Abraxane)治疗的胰腺癌患者(n = 5)的总体缓解率(ORR)为40%，疾病控制率(DCR)为80%。

在这5名患者中，1名患者获得完全缓解，另一名患者获得部分缓解。两名患者病情稳定。第五名患者患有可疑的进行性疾病；然而，该患者在住院期间因已存在的疾病而未服用超过2周的药物，且研究人员认为放射科发现的新病变与肝支架的放置有关，而与疾病进展无关。在数据截止时，所有5名患者仍在接受治疗。

Immuneering联合创始人兼首席执行官Ben Zeskind博士在新闻发布会上表示:“FDA批准IMM-1-104为孤儿药，强调了对新疗法的迫切需求，这种疗法可以显著改善胰腺癌[患者]的疗效，是我们领先资产发展的一个重要里程碑。”

“我相信，我们最近公布的积极的初始2a期数据，来自我们研究IMM-1-104联合改良吉西他滨/纳布-紫杉醇治疗胰腺癌的部门，是对IMM-1-104的有力证明重要的是，在同一项试验中，我们还研究了IMM-1-104与改良FOLFIRINOX[奥沙利铂、伊立替康、醛氢叶酸和氟尿嘧啶]，[和as]联合用于胰腺癌的单一疗法。我们期待在今年年底前提供来自我们1/2a期试验的2a期部分的至少1个额外组的初始数据。"

美国食品和药物管理局曾于2024年2月授予IMM-1-104快速通道称号，用于在1个治疗方案中取得进展的胰腺导管腺癌(PDAC)患者，并于2024年7月授予其作为PDAC患者的一线治疗方案。开放标签、剂量探索和扩大的1/2a期试验正在招募至少18岁的患者。对于1期的单一疗法部分，患者需要患有局部晚期的、不可切除的或转移性的含有RAS激活突变的实体瘤。

纳入2a期单药治疗部分的患者必须患有局部晚期、不可切除或转移性实体瘤，包括PDAC、RAS突变型黑色素瘤或RAS突变型非小细胞肺癌(非小细胞肺癌)。在这两个阶段中，IMM-1-104与局部晚期、不可切除或转移性PDAC患者的化疗联合进行评估。