FDA 批准 Revumenib 治疗伴有易位的急性白血病

FDA已批准revumenib (Revuforj)用于治疗1岁及以上患有复发性或难治性急性白血病和KMT2A易位的成人和儿童患者。来自1/2期AUGMENT-101研究的数据(SNDX-5613-0700；NCT04065399)显示，menin抑制剂(n = 104)导致完全缓解(CR)加上部分血液恢复的CR(CRh；CR+CRh)率为21.2% (95% CI，13.8%-30.3%)，CR+CRh的中位持续时间为6.4个月(95% CI，2.7-不可估计[NE])。

在revumenib治疗达到CR或CRh的患者中(n = 22)，中位缓解时间为1.9个月(范围0.9-5.6)。此外，在基线时依赖红细胞(RBC)和血小板输注的83名患者中，有14%在基线后的56天内实现了独立，在基线时独立的21名患者中，有48%保持独立。

MD安德森癌症中心大学白血病副教授Ghayas C. Issa医学博士在新闻发布会上表示:“FDA批准首个menin抑制剂对于患有KMT2A易位的R/R急性白血病患者来说是一项重大突破。”Revuforj具有显著的临床益处和强大的疗效，相对于以往在这些接受治疗的患者中观察到的情况，这是一项重大改进，有可能成为患者的一种重要的新治疗选择。”

在过去接受OncLive采访时，白血病服务临床主任Dan Pollyea，MD，MS；罗伯特·h·艾伦血液学研究捐赠主席；和科罗拉多大学医学院血液学部的医学副教授，讨论了revumenib在KMT2A-重排复发/难治性急性髓细胞白血病(AML)中的作用机制。