RFS 增加可能有助于血液系统恶性肿瘤的有利 OS

在1b期试验(NCT04013685)中接受研究性同种异体T细胞免疫疗法的患者队列中，Orca-T与移植后环磷酰胺相比，总生存期(OS)分别有回顾性改善。之前在2024年ASH年会上提出的分析结果在2025年移植和细胞治疗会议上再次提出。

两次会议上提出的研究结果显示，在与CIBMTR注册中心进行回顾性比较的1b期研究(n = 77)中，Orca-T治疗的患者队列中，1年、2年和3年OS率分别为96% (95% CI，88%-99%)、88% (95% CI，78%-94%)和86% (95% CI，73%-92%)。来自CIBMTR注册中心的患者，他们在异基因干细胞移植后接受了移植后环磷酰胺治疗(HCT；n = 293)的1年、2年和3年OS率分别为82% (95% CI，78%-87%)、73% (95% CI，68%-79%)和67% (95% CI，61%-74%)。此外，在1b期研究期间接受Orca-T的整个患者队列中(n = 154)，中位随访时间为30个月(范围0-54)，1年、2年和3年OS率分别为88% (95% CI，83%-94%)、80% (95% CI，74%-87%)和76% (95% CI，69%-84%)。

“Orca-T在一项单臂、1b期试验中表现出较低的移植物抗宿主病(GVHD)发生率、较低的感染率和较高的存活率。无复发死亡率[NRM]的降低和无复发生存率[RFS]的增加可能是1b期队列中OS增加的原因，”首席研究作者Everett Meyer，MD，PhD，加利福尼亚州斯坦福医学院内科、儿科和外科副教授和合著者在会议上提交的海报中写道。

GVHD的并发症限制了同种异体HCT的应用，尽管移植后环磷酰胺经常用于对抗GVHD，但其优势可能被较高的感染和器官损伤风险抵消。Orca-T是一种研究性免疫疗法，使用高精度供体调节性T细胞和单药他克莫司作为GVHD预防。

该产品的安全性和有效性在一项1b期研究中进行了测试，该研究招募了年龄在18至75岁之间的高危血液系统恶性肿瘤患者，包括急性髓细胞性白血病、急性淋巴细胞性白血病、高危或极高危骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化。患者需要符合清髓性预处理的条件，具有4或更低的HCT特异性共病指数，70或更高的Karnofsky功能状态，以及足够的器官功能。