mirdametinib 用于治疗患有 1 型神经纤维瘤病的患者
发布日期:2025.03.03 09:34:00
监管机构批准mirdametinib (Gomekli)用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病的成人和儿童患者,这些患者患有症状性丛状神经纤维瘤,不适合完全切除。

该决定基于2期ReNeu研究(NCT03962543)的结果,其中该药物在成人(n = 58)和儿童(n = 56)患者中引起了41% (95% CI,29%-55%)和52% (95% CI,38%-65%)的确认总有效率(ORRs)。
“对于这些人来说,这是一个巨大的胜利。”明尼苏达大学的Christopher L. Moertel医学博士在一次独家采访中说:“患有NF1的成年人已经有一段时间没有FDA批准的药物了。”
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3期ECHELON-3试验(NCT04404283)的研究结果,支持FDA批准在2个或更多系列的系统性治疗后,患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者。其中,包括未明确说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL...
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