Vorasidenib在高度IDH突变型胶质瘤中表现出良好的安全性和疾病稳定性

　　根据2025年神经肿瘤学会年会上公布的短期回顾性研究数据，药物Voradidenib（商品名Vorangio）在3级或4级IDH突变型胶质瘤患者群体中展现出了良好的耐受性，并且能够使病情保持稳定。这些患者因不符合3期INDIGO试验（NCT04164901）的入组标准而未参与该试验。

　　经过9个月的回顾性审查，研究数据显示，53.1%（即32名患者中的32×53.1%≈17名）的患者病情保持稳定，他们的中位治疗时长为3.5个月。此外，在最后一次随访时，该患者群体中超过半数仍在接受治疗，其中19名患者持续服用沃拉西德尼布（Voradidenib的另一译名）。

　　研究的主要负责人Amanda Knott，PharmaD，BCPS表示：“总体来看，我们发现vorasidenib具有良好的耐受性。在中位3.5个月的治疗期间，大约半数患者的病情保持稳定。”她指出，这些初步研究结果为IDH突变型高级别胶质瘤患者的耐受性提供了早期积极信号。

　　Knott博士担任研究药物服务的助理项目主任，同时也是明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所医学与科学学院的药学讲师和研究药剂师。

　　3级和4级IDH突变型胶质瘤患者的基本情况、既往治疗及Voradidenib治疗时长

　　该研究共纳入32名患者，他们的中位年龄为39.5岁。研究群体中，男性患者有17名（占比53.1%），女性患者有15名（占比46.9%）。肿瘤亚型分布与IDH突变型高级别胶质瘤的整体分布相符：13名患者（40.6%）患有3级星形细胞瘤，11名患者（34.4%）患有3级少突胶质瘤，8名患者（25%）患有4级星形细胞癌。此外，30名患者的肿瘤在基线时存在对比增强现象，而2名患者的肿瘤未增强。

　　大多数患者都接受了大量的预处理。手术切除是最常见的先前治疗手段（30名患者接受），其次是放疗（28名）和细胞毒性化疗（25名）。其他全身性治疗包括：8名患者使用伊沃替尼（Tibsovo），5名患者使用贝伐单抗（Avastin），3名患者使用pembrolizumab（Keytruda）。有4名患者在开始服用沃拉西德尼布之前未接受过任何全身性治疗。

　　患者的中位治疗持续时间为3.5个月（即101.5天），治疗时长范围在18天至255天之间。在最后一次随访时，近60%的患者仍在服用沃拉西德尼布，这表明患者可能早期就获得了临床益处或病情持续保持稳定。

　　Vorasidenib治疗3级和4级IDH突变型胶质瘤的安全性与不良反应

　　Vorasidenib表现出良好的安全性，其毒性反应与预期相符。实验室检测到的异常主要为低级别。12名患者出现转氨酶升高，但均为1级，未观察到肝酶显著升高的情况。两名患者出现淋巴细胞减少症，且这两名患者均曾接受过多种烷化剂治疗。未发现其他血液学毒性反应。

　　非实验室相关的不良事件包括：9名患者出现疲劳症状，4名患者出现头痛，2名患者食欲不振，2名患者出现恶心，1名患者出现肌痛。其中，一例肌痛导致治疗中断，这是该研究群体中唯一报告的限制治疗毒性的病例。

　　Knott博士将总体不良事件描述为“符合预期”，并再次强调沃拉西德尼布“耐受性良好”。

　　然而，34.4%的患者病情出现进展。值得注意的是，有两名患者尚未进行首次疾病评估，还有两名患者在观察期间去世。

　　正在进行的前瞻性研究将进一步明确Vorasidenib的耐久性、长期安全性及临床应用

　　Knott博士在演讲结尾时表示：“基于短期随访数据，我们的结论尚有一定局限性，因此需要长期随访来进一步验证。目前，我们正在对vorasidenib开展前瞻性研究。”

　　她着重指出，需要扩大观察范围，以更准确地描绘vorasidenib对3级和4级IDH突变型胶质瘤的反应持久性和长期耐受性。