美国看病：FDA加速批准新药Rubraca用于治疗晚期卵巢癌

一项研究表明，美国食品药品管理局(FDA)，批准用于治疗特定类型的卵巢癌的新药Rucaparib。出国看病机构爱诺美康了解到，在2016年12月19日，新药Rucaparib（商品名Rubraca，Clovis Oncology公司生产）用于治疗特定类型的卵巢癌，Rucaparib用于经过两线或两线以上化疗的及BRCA基因突变相关的晚期卵巢癌。该基因突变可以由FDA认证的卵巢癌伴随诊断检测（FDA-approved companion diagnostic test）可以决定。

“今天的批准又是我们目前看到的趋势的另一个实例：针对患者基因的特异性突变引起的癌症的靶向药物治疗，” FDA的药品评价和研究中心中血液学和肿瘤办公室主任和FDA的卓越肿瘤中心代理主任Richard Pazdur，M.D.说： “对于这些患有基因异常并曾试用至少两种化疗治疗卵巢癌女性患者来说，现有又一个另外的治疗选择。”

出国看病机构爱诺美康介绍，据美国癌症研究所估计，在2016年将会有22,280名女性新诊断患有卵巢癌并估计有14,240名女性将死于这个疾病。另外，约15至20%的卵巢癌患者有BRCA基因突变。

BRCA基因是参与修复损伤的DNA以及正常作用下可以防止肿瘤发展。可是，这些基因的突变可导致某些类型的癌症，其中包括卵巢癌。新药Rubraca是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂，它阻断一种涉及修复受损伤DNA的酶。通过阻断该种酶，内有被损伤的BRCA基因的癌细胞的DNA就更少机会被修复，导致细胞死亡和可能减慢或停止肿瘤的生长。

同一天，为配合Rubraca的使用，FDA还批准了FoundationFocus CDxBRCA 伴随诊断检测。它是被当局批准的首个基于二代测序（NGS）的伴随诊断试剂盒。NGS检测可以测试卵巢癌患者肿瘤组织中有害BRCA基因突变的存在。如检测到一个或多个突变，患者可能适合使用Rubraca治疗。

新药Rubraca的安全性和疗效是通过两项单臂临床试验研究的，此次临床试验涉及106例有BRCA-突变的晚期卵巢癌并已曾经使用两或多种化疗方案治疗参加者。96%的临床试验参加者利用有可得到的肿瘤组织通过FoundationFocus CDxBRCA伴随诊断确证BRCA基因突变。本试验测量肿瘤经历完全或部分收缩参与者的百分率(总体反应率)。在本试验中，54%服用Rubraca的参与者实现持续中位时间9.2个月的肿瘤完全或部分收缩。

出国看病机构爱诺美康介绍，Rubraca的常见不良反应包括恶心、疲劳、呕吐、贫血、腹痛、味觉异常、便秘、食欲减退、腹泻、血小板减少和呼吸困难。Rubraca还有可能伴随有严重的风险，例如骨髓问题(骨髓增生异常综合征)，一种典被称为急性髓性白血病的血癌和胎儿伤害。

FDA在其加速批准程序下批准新药Rubraca，该程序基于显示药物于替代性终点产生作用并可以合理预测其临床益处的临床数据，专门用于允许批准可以治疗严重或危及生命的疾病或病症的药物。

受资助的研究单位还正在有BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者和在有其他类型卵巢癌患者中继续研究这一新药物。FDA还授予Rubraca申请突破性治疗资格认定和优先审评状态。Rubraca还获得了孤儿药物认定，该认定享受鼓励措施，例如税收减免，用户费用免除和专有权合格性，有助于鼓励治疗罕见疾病药物的开发。

Rubraca由总部在美国科罗拉多州Boulder的 Clovis Oncology有限公司生产。FoundationFocus CDxBRCA 伴随诊断由美国麻州剑桥的Foundation Medicine有限公司上市。

BRCA基因参与修复受损DNA，并可在正常作用下阻止肿瘤进展。然而，这些基因的突变可能导致某些类型的癌症，包括卵巢癌。新药Rubara是一种聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可阻断修复受损DNA的酶。通过阻断这种酶，具有受损BRCA基因的癌细胞的DNA不太可能被修复，导致细胞死亡并可能减缓或停止肿瘤生长。

在同一天，结合使用Rubara，FDA还批准了FoundationFocus CDxBRCA伴随诊断测试。它是当局批准的首个基于第二代测序（NGS）的伴随诊断试剂盒。 NGS测试可以测试卵巢癌患者肿瘤组织中是否存在有害的BRCA基因突变。如果检测到一个或多个突变，则患者可能有资格接受Rubraca治疗。

新药Rubara的安全性和有效性在两项单臂临床试验中进行了研究，其中包括106名患有BRCA突变的晚期卵巢癌患者，并且已经使用两种或更多种化疗方案来治疗参与者。 96％的临床试验参与者通过使用可用肿瘤组织的FoundationFocus CDxBRCA伴随诊断证实了BRCA基因突变。该测试测量经历肿瘤完全或部分收缩的参与者的百分比（总体响应率）。在该试验中，54％服用Rubraca的参与者完全或部分收缩肿瘤，中位持续时间为9.2个月。

(声明：以上内容均由爱诺美康汇总整理发布，相关信息仅为传递更多信息之目的，不代表本网站赞同其观点或证实其内容的真实性，不构成任何具体行为建议。如有疑问，请拨打客服电话:400-900-1233)