Ide-Cel 治疗早期 R/R 骨髓瘤的获益风险分析

FDA的肿瘤药物咨询委员会以8比3的投票结果认为idecabtagene vicleucel（ide-cel；Abecma）在治疗已接受免疫调节药物（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38单克隆抗体治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者时确实大于其风险。

委员会讨论了来自3期KarMMA-3试验（NCT03651128）的数据，该数据显示，在中位随访时间为18.6个月（范围为0.4-35.4）的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，使用2-4种既往治疗方案（包括IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体）治疗的ide-cel（n = 254）的中位无进展生存期（PFS）为13.3个月6528HR，0.49；95%可信区间为0.38-0.65；p《。0001）。ide-cel的6个月和12个月PFS率分别为73%和55%。在SOC组中，这些比率分别为40%和30%。

中位随访时间为30.9个月（范围为12.7-47.8个月）的最新研究结果表明，与SOC方案的23.4个月（95% CI，30.9-未达到【NR】）相比，接受ide-cel治疗的患者的中位总生存期（OS）为41.4个月（HR，0.69；95%置信区间为0.45-1.09。

然而，FDA对该研究产生的OS数据提出了2个问题。首先，监管机构表示，敏感性分析无法提供令人信服的证据证明ide-cel在调整交叉后降低了死亡风险。其次，FDA指出ide-cel组在前9个月的研究中死亡率较高。

2021年3月，根据2期KarMMA试验的数据（NCT03361748），FDA批准ide-cel用于4种或更多种既往治疗方案（包括IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体）后的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。