Olutasidenib 在有/无阿扎胞苷情况下引起持久缓解

根据在第28届国际恶性血液病大会上发表的1/2期试验(NCT02719574)的分析，在不同治疗背景的中度至高度风险IDH1突变骨髓增生异常综合征(MDS)患者中，采用olutasidenib(rezlidia)作为单一疗法或与阿扎胞苷(Vidaza)联合治疗均可产生较高且持久的反应，并显示出可控制的安全性。

汇总的1期和2期数据显示，27%接受单一疗法或联合疗法治疗的患者(n = 22)实现了完全缓解(CR ), 32%实现了骨髓CR，即总缓解率(ORR)为59%。18%的患者病情稳定，5%的患者病情恶化。首次缓解的中位时间(TTR)为2.0个月(范围为1.0-13.0)，未达到缓解的中位持续时间(DOR)为(NR)(范围为0-NR，30.1个月以上)。

对单药治疗组(n = 6)和联合治疗组(n = 16)疗效的进一步评估显示，or分别为33%和69%。在单药治疗组，CR率为17%，骨髓CR率为17%；17%的患者实现了SD，17%的患者经历了疾病进展(PD)。在联合组中，31%的患者获得CR，38%的患者骨髓CR；19%有SD，没有患者经历PD。单药治疗组的中位TTR为4.7个月(范围1.0-8.3)，而联合治疗组为2.0个月(范围1.0-13.0)。危险度中位数为NR。

接受150 mg每日两次(n = 3)的批准剂量水平的单一疗法的患者的缓解率为66%；然而，在接受较低剂量水平的olutasidenib单药治疗的3名患者中，没有一名对治疗有反应。在首次接受治疗的患者中，ORR为86%,而在复发/难治患者中为47%。

在基线时依赖红细胞(RBC)输血的患者(n = 13)中，62%的患者获得了56天的输血独立性(TI ), 63%的血小板依赖患者(n = 8)获得了56天的TI。“这些令人鼓舞的结果表明，olutasidenib在id h1-突变MDS患者中具有临床意义的活性，”首席研究作者，Rigel Pharmaceuticals，Inc .的Amber Thomassen，APRN及其同事在一份数据海报中写道。