FDA 批准 Maraleucel 用于复发或难治性 CLL 或 SLL

FDA已授予lisocabtagene maraleucel（liso-cel；Breyanzi）用于治疗患有复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，这些患者之前接受过至少2种既往疗法，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。

监管决定基于1/2期超越CLL 004研究（NCT03331198）的缓解率和缓解持续时间（DOR）数据，其中CAR T细胞疗法（n = 65）的完全缓解率为20%（95%可信区间为11.1%-31.8%）。在数据截止日期时，那些达到CR的人经历了尚未达到的中位DOR（NR；95%可信区间，15个月-无风险。这些患者的12个月DOR率为100%，18个月的DOR率为87.5%（95% CI为38.7%-98.1%）。

liso-cel的客观缓解率为45%（95%可信区间为32.3%-57.5%），中位DOR为35.3个月（95%可信区间为12.4-NR）。首次缓解的中位时间为1.1个月（范围为0.8-17.4），首次完全缓解的中位时间为3.0个月（范围为1.1-17.9）。

“CAR T细胞疗法为某些类型的血液癌症患者提供了一种变革性的治疗选择，”百时美施贵宝公司高级副总裁兼商业细胞疗法负责人布莱恩·坎贝尔在一份新闻稿中表示。“多年来，将其他CAR T细胞疗法用于复发或难治性CLL或SLL患者的尝试遇到了挑战，但收效甚微。随着Breyanzi被批准成为治疗复发或难治性CLL或SLL的首个CAR T，我们现在能够为这些患者提供个性化选择，同时进一步扩大最广泛的B细胞恶性肿瘤的治疗范围，以解决这一关键的未满足需求。”

在65名可评估疗效的患者中，中位年龄为66岁（范围为49-82岁）。大多数患者是男性（68%）、白人（80%）和非西班牙裔（89%）。大多数患者（83%）至少有一种高危遗传属性；43%有del（17p），45%有TP53突变，45%无突变IGHV，62%有复杂核型。此外，51%的患者患有大体积疾病。既往治疗的中位数为5（范围为2-12）。所有患者之前都接受过BTK抑制剂治疗；88%为难治性，1.5%为复发，11%为不耐受。所有患者之前都接受过BCL-2抑制剂治疗；92%为难治性，6%为不耐受。83%的患者患有上次治疗难以治愈的疾病。