精准医学方法有助于 R/R 儿科癌症治疗的决策

根据发表在《自然医学》上的一项观察性研究（NCT03860376）的结果，将基因组测试与药物敏感性测试相结合的功能性精准医学方法在用于为患有难治性、复发/难治性实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤的儿科患者提供治疗决策信息时是可行的。

概念验证研究的结果表明，83%接受功能性精准医学指导治疗的患者（n = 6）的无进展生存期（PFS）比之前的治疗提高了1.3倍以上。与匹配的既往治疗方案（P = .0001）和医生选择的治疗队列（P = .0037）相比，研究队列中的PFS显著延长。此外，在功能性精准医学指导队列中，83%的患者实现了客观缓解，而在医生选择的治疗队列中，这一比例为13%（n = 8）。

迈阿密佛罗里达国际大学推进个性化癌症治疗中心（CAPCT）助理教授兼研究主任、该研究的主要作者戴安娜·阿扎姆博士在一份新闻稿中说:“研究结果令人兴奋，因为复发的癌症更难治疗。”“看到83%的患者病情好转，前景令人难以置信。这可能是我们将癌症转化为可控制疾病的方式。”

功能性精准医学方法包括从每个患者身上收集新鲜的原发性肿瘤样本，然后结合使用药物敏感性测试分析、基因组测序、免疫荧光和机器学习进行分析。该研究招募了21岁或更年轻的患者，这些患者被怀疑或确诊为复发或难治性癌症，并已用尽标准护理（SOC）治疗方案。这些患者计划进行或最近进行了活检或肿瘤切除或骨髓抽吸。

该研究的主要目的是确定在4周或更短的临床可行时间内，将基于功能性精准医学的治疗建议实时反馈给功能性精准医学肿瘤委员会的可行性。第二个目的是比较接受功能性精准医学指导治疗的入组患者与既往接受治疗的患者以及接受医生选择的治疗的患者的临床结果。