出国看病：Belumosudil 的长期疗效及部分安全性问题

在第50届EMBT年会上提交的2期ROCKstar试验（NCT03640481）的3年随访结果显示，Belumosudil（瑞祖洛克）在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者中引起了持续的反应，并且没有产生新的安全信号。

中位随访时间为30个月，数据截止日期为2022年9月1日，在接受每日一次200mg belumosudil（n = 77）和每日两次belumosudil（n = 75）的患者人群中，3年总缓解率（ORRs）为74%（95% CI，63%-83%；p《0.0001）和76%（95%可信区间为65%-85%；p《。0001）。“反应率保持非常稳定，没有因增加20名额外患者而发生明显变化，”马萨诸塞州波士顿Dana-Farber癌症研究所的首席研究作者科里·s·卡特勒博士说。

ROCKstar此前在中位随访14个月后于2021年报告的结果显示，每日一次和每日两次接受该药物的患者的orr分别为74%（95% CI，62%-84%）和77%（95% CI，65%-87%）。在最初的数据报告中，belumosudil耐受性良好，观察到的不良反应（AE）与接受免疫抑制治疗（如皮质类固醇）的cGVHD患者的预期一致。

2021年，根据ROCKstar的初步结果，口服选择性ROCK-2抑制剂belumosudil获得FDA的完全批准，用于治疗既往接受过异基因造血细胞移植的cGVHD患者。这项开放标签、多中心ROCKstar试验随机分配了132名年龄至少为12岁的持续性cGVHD患者，这些患者之前接受了2-5行全身治疗，并被指定接受额外的全身治疗，即每天一次200 mg的belumosudil（n = 77）或每天两次200 mg的belumosudil（n = 75）。患者接受28天周期的连续治疗，直到出现临床显著的cGVHD进展或不可接受的毒性。

根据先前的伊布鲁替尼（Imbruvica）暴露（是与否）和严重的cGVHD状态（是与否）对患者进行分层。ORR作为主要终点，关键次要终点包括缓解持续时间（DOR）、Lee症状量表（LSS）汇总评分的变化、下一次治疗的时间（TTNT）、缓解时间、皮质类固醇或钙调磷酸酶抑制剂剂量的变化、无失败生存期（FFS）和总生存期。