FDA 完成安那霉素加阿糖胞苷治疗白血病的 2 期会议

Moleculin Biotech已经完成了与美国食品和药物管理局(FDA)的第二阶段末期会议，会议内容是关于安那霉素(MB-106)联合阿糖胞苷治疗急性髓性白血病(AML)患者的研究。期间，该公司和FDA讨论了1b/2期试验(NCT05319587)的结果，该试验正在评估新诊断或复发/难治性AML患者的联合用药。

Moleculin Biotech董事长兼首席执行官Walter Klemp在一份新闻稿中表示:“Moleculin团队与我们的监管顾问和主要意见领袖一起，与FDA讨论了[安那霉素]的安全性和疗效临床研究结果，并提出了我们AML临床开发计划的下一步措施。”“我们感谢美国食品和药物管理局，我们认为这是一次非常富有成效的会议，并期待在8月底之前报告其结果。”

2024年EHA大会上提交的1b/2期试验结果显示，意向性治疗(ITT)人群中可评估疗效的患者(n = 20)经历了45%的综合完全缓解(CRc)率，包括40%的CR率和5%的不完全计数恢复(CRi)率。值得注意的是，ITT人群中的患者早在第一线就接受了安那霉素加阿糖胞苷治疗，晚至第七线。在实现CRc的9名患者中，缓解的中位持续时间约为7个月，并且随着额外的随访而增加。

另外两名患者被纳入研究并接受治疗；然而，它们的疗效结果有待观察。二线治疗中接受安那霉素加阿糖胞苷治疗的患者(n = 10)的CRc率为60%，其中CR率为50%。在一线或二线治疗的患者中(n = 13)，CRc和CR率分别为62%和54%。

正在进行的、多中心、开放标签的1b/2期研究招募了至少18岁且根据世界卫生组织分类病理确诊为AML的患者。允许患者在之前的治疗中是首次使用，或者在诱导治疗后患有复发/难治性疾病。在研究的剂量扩大部分，不允许患者接受2次以上的既往治疗。其他关键纳入标准包括充分的实验室结果和0到2的ECOG表现状态。在第一次研究治疗的2周内不允许进行化疗、放疗或大手术，并且在招募的4周内不允许进行任何研究治疗。

关键排除标准包括急性早幼粒细胞白血病；既往纵隔放疗；中枢神经系统受累；左心室射血分数低于50%、瓣膜性心脏病或严重高血压；以及登记时粘膜炎/口腔炎的任何证据或既往治疗中3级或更高级粘膜炎的病史。