观察性试验揭示了低风险骨髓纤维化的进展趋势

前瞻性、观察性MOST试验(NCT02953704)的研究结果显示，在中位随访不到53个月后，入组A队列(n = 205)的低或中危骨髓纤维化患者中，58.5%的患者达到了至少一项疾病进展标准，这一比例高于研究人员的预期，医学博士Aaron Gerds说。

队列A包括低风险或中1风险疾病患者，仅根据年龄认为患者患有中风险骨髓纤维化。队列B (n = 27)为中危患者，其他动态国际预后评分系统(DIPSS)危险因素超过年龄。

在2024年EHA大会上公布的研究结果显示，在120例出现疾病进展的A队列患者中，64例(53.3%)符合1项进展标准，27例(22.5%)符合2项标准，29例(24.2%)至少符合3项疾病进展标准。在队列A中，最常见的进展标准包括血红蛋白水平低于10 g/dL(47.5%)和血小板计数低于100 × 109/L(31.7%)。在队列B中，25例(92.6%)患者满足1项进展标准，1例(3.7%)患者满足2项进展标准，1例(3.7%)患者满足3项进展标准。

“很多患者在早期就出现了进展。这真的是对我们的一个呼吁，我们要照顾这些病人，做得更好，不仅仅是仔细观察，还要开发新的疗法来改变这种轨迹。”俄亥俄州克利夫兰诊所陶西格癌症研究所的医学、血液学和肿瘤医学助理教授Gerds详细阐述了观察低风险骨髓纤维化患者疾病进展趋势的重要性，扩展了观察性MOST试验的发现，并讨论了结果的含义。