BCMA / CD19 治疗对新诊断的多发性骨髓瘤有效

根据发表在《美国医学会肿瘤学杂志》1上的一项1期队列研究(NCT04935580)的初步结果，BCMA/CD19与CAR T细胞疗法GC012F的双重靶向显示，对于一线符合移植条件的高危新诊断多发性骨髓瘤患者，具有良好的安全性、高应答率和早期微小残留病(MRD)阴性。

初步分析的结果显示，疗效可评估人群(n = 19)中的患者对GC012F各剂量水平的总体缓解率(ORR)为100% (95% CI，82%-100%)；所有患者都达到了严格完全缓解(sCR)作为他们的最佳反应。未达到中位缓解持续时间(DOR )( NR；95%置信区间，NR-NR)。

此外，可评估的患者在输注后1个月(n = 16)、6个月(n = 15)或12个月(n = 12)MRD阴性。首次sCR的中位时间为84天(范围为26-267天)；对于首次MRD阴性，首次sCR的中位时间为28天(范围为23-135天)。

额外的亚组分析显示，无论性别、年龄、ISS分期、高危细胞遗传学、高肿瘤负荷或是否存在浆细胞瘤，患者的缓解率相似；各亚组之间的orr通常与总体队列中的orr具有可比性。然而，1例患者在第一次评估中获得了MRD阴性的sCR，但在输注后3个月进展。在分析时，中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)为NR。

“在目前的研究中，使用更严格的阈值106，GC012F在1个月时导致早期MRD阴性。这种情况持续了6个月和12个月，与以前的研究相比是有利的，”首席研究作者Wanting Qiang，MSc和合著者在论文中写道。“这些结果表明，BCMA/CD19双靶向CAR T细胞疗法GC012F是一种安全的治疗方法，与高风险、新诊断的多发性骨髓瘤患者在初始诱导治疗后适合移植的积极健康和生存结果相关。”