EMA 授予 Rivoceranib 在一线不可切除孤儿药称号

欧洲药品管理局(EMA)已批准将rivoceranib和camrelizumab的组合指定为孤儿药，作为不可切除肝细胞癌患者的潜在一线治疗药物(HCC)。

“EMA的这一重要指定强调了对新肝癌疗法的持续未满足的需求。Elevar Therapeutics临床和医疗事务高级副总裁Chris Galloway博士在新闻发布会上表示:“孤儿指定进一步支持Elevar的使命，为欧盟(EU)确诊为HCC的患者带来一种新的一线系统治疗方案，该疾病是欧盟和全球癌症死亡的主要原因。”

Elevar Therapeutics之前曾向FDA申请批准rivoceranib加camrelizumab用于不可切除HCC患者的一线治疗；然而，2024年5月，FDA发布了一份完整的回应函，列举了生产camrelizumab的恒瑞制药工厂在良好生产规范方面的缺陷。该公司计划向FDA重新提交一份新药申请。

该组合在3期CARES-310试验(NCT03764293)中进行了评估，在2024年ASCO年会上提交的该研究最终总生存期(OS)分析的最新结果显示，接受rivoceranib加camrelizumab治疗的患者(n = 272)的中位OS为23.8个月(95% CI，20.6-27.2)，而接受索拉非尼治疗的患者的中位OS为15.2个月(95% CI，13.2-18.5)HR，0.64；95% CI，0.52-0.79；单面P < .0001)。与索拉非尼组的3.7个月(95% CI，3.1-3.7)相比，联合用药组的中位无进展生存期(PFS)为5.6个月(95% CI，5.5-7.4)；95% CI，0.44-0.67；单面P < .0001)。

这项国际性、随机、开放标签研究招募了未接受过系统性治疗的不可切除或转移性HCC患者。要求患者患有巴塞罗那临床肝癌B或C期疾病和Child-Pugh A评分。还要求根据RECIST 1.1标准至少有1处可测量的病变，且EGOG表现状态为0或1。

患者以1:1的比例被随机分配接受250 mg口服rivoceranib(每天一次)和200 mg静脉注射camrelizumab(每2周一次);或每天两次口服400毫克索拉非尼。治疗持续到丧失临床疗效或出现不可耐受的毒性。PFS和OS作为试验的主要终点。总体缓解率(ORR)是一个关键的次要终点。