Asciminib 因新诊断 Ph+ CP-CML 接受 FDA 优先评估

FDA已批准优先审查asciminib (Scemblix)对新诊断的费城染色体(Ph)阳性慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(CP-CML)患者的治疗。监管机构的决定得到了3期ASC4FIRST研究(NCT04971226)结果的支持，在该研究中，与标准护理(SOC) TKIs尼罗替尼(Tasigna)、伊马替尼(格列卫)、博舒替尼(Bosulif)和达沙替尼(Sprycel)相比，Ph阳性CP-CML患者使用asciminib的主要分子反应(MMR)率更高。Asciminib是首个证明其疗效优于SOC TKIs且安全性和耐受性良好的CML治疗方法。

在2024年ASCO年会上提交的数据显示，在2023年11月28日的数据截止点，接受asciminib治疗的患者(n = 201)的48周MMR率为67.7%，而接受研究者选择的TKI治疗的患者(n = 204)的49.0%，相当于18.9%的差异(95% CI，9.6%-28.2%；P < .001)。值得注意的是，在研究组(n = 101)和比较组(n = 102)的伊马替尼层中，48周的MMR率分别为69.3%和40.2%，差异为29.6% (95% CI，16.9%-42.2%；P < .001)。

这项试验的发现也在2024年EHA大会上提出，并发表在《新英格兰医学杂志》上。Gillespie在一份新闻稿中表示:“我们欢迎FDA决定授予asciminib对新诊断的CML患者的优先审查和突破性治疗指定，这强调了对额外有效、安全和可耐受的治疗选择的巨大需求。”“ASC4FIRST数据表明，asciminib如果获得批准，有可能通过提供高效治疗以及良好的安全性和耐受性来填补CML的关键缺口。”

2024年5月，asciminib被FDA授予突破性疗法称号，用于治疗新诊断的Ph阳性慢性粒细胞白血病成年患者。该药物目前正在接受监管机构实时肿瘤学审查计划的评估。