galinpeimut-S 获得 FDA 对罕见儿科疾病的指定

FDA已批准galinpeimut-S(GPS)用于治疗患有急性髓性白血病(AML)的儿童患者的罕见儿科疾病。GPS是一种多价、异细胞性肾母细胞瘤1 (WT1)肽疫苗，已在先前的2期研究(NCT01266083)中对AML或急性淋巴细胞白血病(ALL)完全缓解(CR)的成年患者进行了研究。在3期REGAL试验(NCT04229979)中，还对该药物与研究者选择的最佳可用维持疗法进行了比较，以评估AML第二次或更晚CR或第二次或更晚CR且血小板不完全恢复的成年患者。

2期研究的数据显示，86%的患者(n = 22)可评估3年生存率，其中47%的患者(n = 9/19)至少存活了3年，超过了研究预先设定的34%的3年总生存率(OS)。2诊断的中位OS未达到，但预计将超过67.6个月。疫苗接种后估计的6个月和9个月OS率分别为100% (95% CI，100%-100%)和77% (95% CI，54%-90%)。

此外，从首次CR开始，中位无病生存期(DFS)为16.9个月。中位无事件生存期(EFS)为9.4个月；估计的6个月和9个月EFS率分别为64% (95%可信区间，40%-80%)和54% (95%可信区间，32%-72%)。

SELLAS Life Sciences Group总裁兼首席执行官Angelos Stergiou博士、ScD hc在新闻发布会上表示:“全科医生已经在急性髓细胞白血病的临床环境中证明了其前景，我们相信其潜力可以扩展到儿科患者。”

“获得FDA对罕见儿科疾病的指定是对急性髓细胞白血病新治疗方案的迫切需求，以及我们在成人患者中的结果的又一次认可。在我们对成年患者(包括25岁以下的患者)进行的2期试验中，年轻患者的临床获益明显更高，这是基于通过免疫系统介导的GPS的作用机制而预期的，这通常在年轻患者中更好地保留，在儿童中更是如此。随着我们的研发候选药物GPS和SLS009现已获得AML罕见儿科疾病认证，这一认可进一步加强了我们为受这一挑战性疾病影响的儿童提供潜在新疗法的承诺。”