美国看病：Axatilimab 在 cGVHD 中显示出持久反应

根据2025年移植和细胞治疗会议期间提交的1期AGAVE-201试验(NCT04710576)的事后分析结果，在慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者中，使用新型集落刺激因子1(CSF-1R)-阻断抗体axatilimab (Niktimvo)治疗在总体缓解率(ORR)方面是有效的，与之前接受的治疗线数(LOT)无关。

特别是，根据Carrie Kitko，MD及其同事提交的一份海报，在ruxolitinib (Rituxan)方案后立即接受axatilimab的患者表现出快速和持久的临床反应。Kitko是儿科、血液学/肿瘤学副教授；儿科系小儿肿瘤学英格拉姆教授职位的持有人；田纳西州纳什维尔范德比尔特大学医学中心儿科干细胞移植项目的医学主任。

对于所有剂量的axatilimab (n = 241)，对于对之前治疗的最佳反应是完全反应(CR)或部分反应(PR；n = 82)、无变化(n = 116)和疾病进展(n = 16)，其发生率分别为64.6% (95% CI，53.3%-74.9%)、62.1% (95% CI，52.6%-70.9%)和62.5% (95% CI，35.4%-84.8%)。研究人员注意到接受大量LOT的患者的orr略有增加。在接受2个批次(n = 35)的患者中，ORR为51.4% (95% CI，34.0%-68.6%)；对于3个批次(n = 49)，ORR为61.2% (95% CI为46.2%-74.8%)，对于4个批次(n = 49)，ORR为63.3% (95% CI为48.3%-76.6%)。

在接受利妥昔单抗所有剂量的最后一线治疗的患者中(n = 68)，ORR为61.8% (95% CI，49.2%-73.3%)，中位缓解时间(TTR)为1.9个月(范围0.9-5.8)，持续缓解率(SRR)为43.0% (95% CI，31%-55%)。对于在最后一线治疗中接受belumosudil的患者(n = 34)，ORR为50.0% (95% CI，32.4%-67.6%)，中位TTR为1.9个月(范围，0.9-3.9)，SRR为26.0% (95% CI，13%-44%)。

无论之前最后一次治疗如何，均记录了对axatilimab的器官特异性反应，研究人员报告了一种趋势，即与belumosudil相比，在最后一批利妥昔单抗治疗中，器官特异性反应率更高。受影响的部位或器官包括关节/筋膜、嘴、肺、眼睛和皮肤。