SOC 预防与骨髓纤维化中 GVHD 发生率降低相关

根据2025年移植和细胞治疗会议上提交的2期前瞻性研究(NCT04384692)的数据，联合使用ruxolitinib (Jakafi)和标准护理移植物抗宿主病(GVHD)预防治疗可降低急性和慢性GVHD的发生率，而不会影响接受造血干细胞移植(HCT)的骨髓纤维化患者的生存率。

在Fred Hutchinson癌症中心进行的研究显示，在接受ruxolitinib的移植围手术期患者中，有32%发生了II-IV级急性GVHD，而在类似的初步研究中，在移植前ruxolitinib组中发生了71%。移植围手术期ruxolitinib治疗的1年慢性GVHD患者的百分比为12%,而移植前ruxolitinib治疗的患者的百分比为25%。在围移植期ruxolitinib试验中，这些GVHD发生率也与第1年和第2年的高总生存率(OS)相一致，分别为100%和87%。

“急性和慢性GVHD的发生率显著降低，而没有以无复发死亡率、复发率或存活率为代价。”弗雷德·哈钦森癌症中心副教授、医学博士雷切尔·b·萨利特在她的报告中说:“感染或输血需求并没有增加。”

Janus激酶(JAK)抑制剂通过与激酶结合来阻止JAK结构域的激活，从而阻止核的STAT磷酸化和易位。这个过程减少了促炎细胞因子的产生。GVHD的发病机制受到JAK-STAT途径的影响，JAK信号在导致组织损伤和炎症的过程中是关键的。在ruxolitinib的先前试验中，如COMFORT-I (NCT00952289)和COMFORT-II (NCT00934544)，与骨髓纤维化患者的最佳可用治疗相比，这种JAK抑制在减轻症状和脾肿大方面显示出明显更好的结果。