出国看病：P-BCMA-ALLO1 在多发性骨髓瘤中有效

根据2025年移植和细胞治疗会议上提交的一项1期试验(NCT 04960579)C组的研究结果，P-BCMA-ALLO1在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中表现出令人信服的安全性。

接受研究性现成同种异体CAR T细胞治疗的患者(n = 32)的总有效率(ORR)为88%，其中100%的患者以前没有接受过BCMA靶向治疗(n = 16)，75%的患者以前接受过至少一次抗BCMA治疗(n = 16)。之前接受过BCMA靶向和GPRC5D靶向治疗的患者(talquetamab[tal vey]；n = 9)经历了78%的ORR。

“反应相当迅速。田纳西州纳什维尔范德比尔特大学医学中心血液肿瘤部医学副教授MBBS Bhagirathbhai Dholaria在介绍研究结果时说:“几乎每个有反应的患者都是在第一次疾病评估时，即P-BCMA-ALLO1输注后约2周出现的。”

安全性结果显示，42%的C组患者(n = 36)经历了1/2级细胞因子释放综合征(CRS)，中位发病时间为8天(范围2-12)，中位CRS消退时间为11天(范围4-39)。没有报告3级或更高级别的CRS病例。14%的患者出现1/2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS ),中位发病时间为4天(范围3-9 ),中位缓解时间为7天(范围3-10)。没有3级或更高级别的ICANS案例报告。

50%的患者有1/2级感染，5名患者有3级或更高级别的感染。在任何研究剂量下均未观察到移植物抗宿主病。五名患者出现了神经毒性，均为1级，且无帕金森综合征或神经病病例。最常见的3级或更高级治疗中出现的不良反应包括中性粒细胞减少症(50%)、白细胞减少症(44%)、血小板减少症(36%)和贫血(39%)。在试验的第6天，有1名患者因感染并发症死亡，这被确定为与淋巴细胞减少有关，而不是与P-BCMA等位基因有关。