Rusfertide 有望成为真性红细胞增多症的新治疗方案

与安慰剂相比，hepcidin模拟rusfertide与真性红细胞增多症患者联合使用时，临床反应率和生活质量提高了一倍以上，达到了3期VERIFY研究（NCT05210790） 1A部分的主要终点和关键次要终点。

这些数据由Moffitt癌症中心恶性血液学部门副成员Andrew Kuykendall医学博士在2025年ASCO年会上公布，显示rusfertide显著降低了静脉切开术的资格，改善了红细胞压差控制，并在两种患者报告的结果工具中产生了统计学上显著的症状改善，同时保持了与先前研究一致的可管理的安全性。Kuykendall在报告中说：“基于这些数据，我们相信rusfertide代表了真性红细胞增多症的潜在新治疗选择。”

VERIFY是一项正在进行的全球3期研究，旨在证实将rusfertide添加到真性红细胞增多症患者目前的护理标准中，对需要频繁进行治疗性静脉切开术的患者的益处。

近400名患者接受了筛查，293名患者最终被随机化。基线人口统计学和疾病特征在安慰剂组和rusfertide组之间很好地匹配，但有一个例外：一小部分大量抽血的患者（研究前28周内进行了7次或更多的治疗性抽血）在rusfertide组中略有增加（16对7）。两组中超过一半的患者同时接受了细胞减少治疗，主要是羟基脲（39.2%），一些患者接受干扰素（13.3%）和鲁索利替尼(Jakafi；2.7%)。

VERIFY研究达到了其降低采血资格的主要终点，rusfertide组中76.9%的患者获得了缓解，是安慰剂组(32.9%；P <。)。在人口统计学、风险或同时进行细胞减少治疗的亚组中没有观察到不同的反应。