镰状细胞基因疗法使另一个进展

该疗法针对导致镰状细胞的遗传缺陷。研究人员表示，在一小组患者中，该疗法似乎安全有效，足以继续进行更大规模的试验。

"多年来我们一直在谈论使用基因疗法...

该疗法针对导致镰状细胞的遗传缺陷。研究人员表示，在一小组患者中，该疗法似乎安全有效，足以继续进行更大规模的试验。

"多年来我们一直在谈论使用基因疗法治疗镰状细胞性贫血。现在它终于成熟了，"美国国立卫生研究院的科学家John Tisdale博士说，他正在领导正在进行的研究。

镰状细胞性贫血是一种遗传性疾病，主要影响非洲，南美或地中海血统的人群。根据美国国立卫生研究院的数据，在美国，大约有365名黑人孩子出生时患有这种疾病。

当一个人遗传了两个异常血红蛋白基因拷贝时就会出现 一个来自每个父母。血红蛋白是红细胞内的携氧蛋白。

当这些细胞含有"镰状”血红蛋白时，它们变成新月形，而不是圆盘形。它们往往是粘性的并且可能凝结 引起疲劳和呼吸短促等症状。

许多患有镰状细胞的人也因血液循环不良而遭受剧烈疼痛。随着时间的推移，这种疾病会损害整个身体的器官，导致肾脏疾病和中风等并发症。

"这是一种毁灭性的疾病，"蒂斯代尔说。"人们经常在40多岁时早逝。”"

他本周在圣地亚哥举行的美国血液学会年会上公布了初步结果。

有一些治疗方法，如癌症药物羟基脲，可以帮助预防剧烈疼痛和某些其他并发症。但这些药物不会改变疾病的进程。

有一种方法可以"修复”它，Tisdale说：骨髓移植。

该程序摧毁了一个人现有的骨髓干细胞 产生有缺陷的红细胞 并用健康供体的干细胞代替它们。

问题，提斯代尔说，捐赠者必须是一个没有镰状细胞的遗传匹配（通常是兄弟姐妹）。

(声明：以上内容均由爱诺美康汇总整理发布，相关信息仅为传递更多信息之目的，不代表本网站赞同其观点或证实其内容的真实性，不构成任何具体行为建议。如有疑问，请拨打客服电话:400-900-1233)