3种药物治疗可能是囊性纤维化进展

研究人员称之为"突破”，"两项初步试验发现，两种三联药方案中的任何一种都可能使90％的囊肿患者受益纤维化。

试验是短期的，发现药物组合在四周内改善了成年患者的肺功能。但专家表示，他们乐观地认为，结果将在已经开展的更大规模的长期...

研究人员称之为"突破”，"两项初步试验发现，两种三联药方案中的任何一种都可能使90％的囊肿患者受益纤维化。

试验是短期的，发现药物组合在四周内改善了成年患者的肺功能。但专家表示，他们乐观地认为，结果将在已经开展的更大规模的长期试验中保持不变。

他们说，更令人兴奋的是，三联药物方法可以为几乎所有囊性纤维化患者开辟新的选择。

"这不是治疗囊性纤维化的方法，"领导其中一项试验的Steven Rowe博士强调说。"但它可能会改变游戏规则。”"

囊性纤维化（CF）是一种导致持续性肺部感染的遗传性疾病。随着时间的推移，广泛的肺损伤会导致呼吸衰竭。有一段时间，CF患儿通常在他们达到入学年龄之前就已经死亡。但根据囊性纤维化基金会的数据，通过改进治疗，典型的预期寿命现在约为40岁。

囊性纤维化是由称为CFTR的基因中的各种突变引起的。在过去几年中，针对那些潜在遗传学的药物已经出现。它们被称为CFTR调节剂，被认为是治疗这种疾病的重大进步。

然而，它们只适用于少数具有某些CFTR突变的人，伯明翰阿拉巴马大学囊性纤维化研究中心主任Rowe解释说。

导致囊性纤维化的经常见突变称为F508del 事实证明它已经证明更难解决，Rowe说。

大约一半的CF患者携带两个突变拷贝（一个遗传自每个父母）。对于他们来说，两个现有CFTR调制器的组合可以缓解呼吸问题 但整体效果只是"适度”，"Rowe说。”

然后有30％的CF患者只携带一份F508del，另外还有另一种被称为"更小功能”突变的缺陷。对他们来说，现有的CFTR调制器根本不起作用。

两项新试验都集中在这两组患者身上。结果发表在10月18日的"新英格兰医学杂志”上，与研究人员在丹佛举行的北美囊性纤维化会议上的发表一致。

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