基因治疗可以治愈罕见的血液病

如果没有定期输血和血液检测，她从父母那里遗传的β地中海贫血可能结果导致她患上危险的贫血症。"我很高兴我的大学计划适应我的医...

如果没有定期输血和血液检测，她从父母那里遗传的β地中海贫血可能结果导致她患上危险的贫血症。"我很高兴我的大学计划适应我的医疗保健，”西哈纳斯说。她想要自由地去她喜欢的地方，不受她的紊乱的影响。

由于革命性的新基因治疗，Sihanath四年不需要输血。她现年22岁，在亚利桑那州立大学学习生物医学工程。

她是接受治疗后22名患者中的15名患者之一，该患者在其骨髓干细胞中取代了缺陷基因。临床试验的早期结果发表在4月19日出版的新英格兰医学杂志上。

"他们在一年多的时间里都不需要任何血液制品，有些人已经超过三年，"首席研究员Alexis Thompson博士说，他是儿科癌症和血液疾病的血液学和主席。 Ann和Robert H. Lurie芝加哥儿童医院。

地中海贫血是一组遗传性血液疾病，影响血红蛋白的产生，血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质，可以将氧气输送到全身。

血红蛋白由两种蛋白质组成，α珠蛋白和β珠蛋白。在β地中海贫血中，遗传缺陷会影响β珠蛋白的产生，从而降低血液中血红蛋白的水平。

根据该研究的一篇社论，全世界估计有288,000例β地中海贫血病例，使其成为经常见的遗传性疾病之一。在美国和欧盟，估计有15,000人患有这种疾病，每年约有1,500名婴儿出生。

患有β地中海贫血的患者通常必须在婴儿时开始接受定期输血，因此他们不会变得贫血，汤普森说。大多数人将在其余生中继续依赖输血。

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