FDA批准基因疗法治疗罕见的失明

这是美国头一个因特定基因突变引起的疾病而被批准的基因疗法，只有第三种基因疗法获得批准。患有这种疾病的人现在有机会改善视力，以前几乎没有希望...

这是美国头一个因特定基因突变引起的疾病而被批准的基因疗法，只有第三种基因疗法获得批准。患有这种疾病的人现在有机会改善视力，以前几乎没有希望，"FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士在一份机构新闻稿中表示。

药物 Luxturna（voretigene neparvovecrzyl） 可用于治疗患有称为双等位基因RPE65突变相关性视网膜营养不良的病症的人。它会导致视力下降，在某些人中，可能导致完全失明。根据美国食品和药物管理局的说法，这种情况在美国影响了1,000至2,000人。

"自从手术以来我见过的可靠的事情之一就是明星。我从来不知道他们是闪闪发光的小点，"治疗接受者Mistie Lovelace在10月份的公开听证会上说。据美联社报道，来自肯塔基州的Lovelace是几位敦促FDA批准治疗的患者之一。

该药物的开发始于大约25年前在宾夕法尼亚大学和费城儿童医院开始的研究。它的联合领导人是Jean Bennett博士，他是该大学Perelman医学院和Scheie眼科研究所的眼科学教授。

"我亲眼目睹了那些本来会失去视力的患者视力的巨大变化，并感到兴奋，这种疗法现在将改变更多儿童和成年人的生活，"贝内特说。大学新闻发布会。

"我希望我们通过这项研究在远近的合作者的帮助下实现的路径对其他群体有用，这样可以更快地开发其他基因疗法并帮助更多人与其他疾病，"她说。

美国食品和药物管理局批准了对31人进行的第3阶段研究后的治疗，测量了他们在不同光照水平下导航障碍训练的能力如何在一年内发生变化。与未服用该药物的人相比，服用Luxturna的人在低光照水平下完成障碍训练的能力显着提高。

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