新的基因疗法可能会治愈“泡泡男孩”病

出生于免疫系统肆虐"泡沫男孩”疾病的婴儿不得不在无菌隔离中度过他们太短暂的生命，以免就像普通的感冒病毒一样，它们会致命的感染。

但经过数十年的研究，医生们现在相信他们已经为严重联合免疫缺陷症（SCID）创造了治疗方法。...

出生于免疫系统肆虐"泡沫男孩”疾病的婴儿不得不在无菌隔离中度过他们太短暂的生命，以免就像普通的感冒病毒一样，它们会致命的感染。

但经过数十年的研究，医生们现在相信他们已经为严重联合免疫缺陷症（SCID）创造了治疗方法。

使用新制作的基因疗法治疗的7名婴儿中有6名已经出院并在家中与家人一起过正常的童年，首席研究员Ewelina Mamcarz博士说，他是骨髓教学的助理成员位于田纳西州孟菲斯的St. Jude儿童研究医院的移植部门。

"他们在四到六周后离开了医院，我们正在门诊接种这些婴儿，"Mamcarz说。结果一个婴儿在治疗后仅仅六周，他的免疫系统仍处于构建过程中。

哈佛医学院干细胞研究助理教授Jonathan Hoggatt表示，迄今为止的结果表明，Mamcarz和她的同事已经治愈了这些婴儿。

"如果他们获得所有的免疫细胞并且干细胞长期存在，这对于所有意图和目的都是可以治愈的，"霍格特说，他没有参与这项研究。"这不是重复治疗。你这样做了一次就完成了。"

新疗法的重点是X连锁SCID，这是经常见的疾病类型。它只影响雄性，因为它是由雄性X染色体上发现的遗传缺陷引起的。Mamcarz说，它发生在美国每54,000名活产婴儿中的1只。

SCID在"塑料泡泡中的男孩”发行后首次引起公众的注意，"1976年一部电影讲述了一位患有这种疾病的孩子的真实故事。出生于XSCID的男孩不能产生任何能够抵抗感染的免疫细胞：T细胞，B细胞和自然杀伤（NK）细胞。研究人员表示，如果不进行治疗，这些婴儿通常会在2岁时死亡。大约三分之一的人接受了可靠的治疗，即干细胞移植，结果在10岁前死亡。

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