血友病的另一项基因治疗突破

在基因疗法的报告推迟出血性疾病血友病B进入缓解的几天后，新研究表明，对于成年人来说，同样的情况也是如此。 "这种疾病的形式。

这很重要，因为由于负责血友病A的基因的复杂性，专家们认为它可能对基因治疗更具抵抗力。

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在基因疗法的报告推迟出血性疾病血友病B进入缓解的几天后，新研究表明，对于成年人来说，同样的情况也是如此。 "这种疾病的形式。

这很重要，因为由于负责血友病A的基因的复杂性，专家们认为它可能对基因治疗更具抵抗力。

但是在新的英国试验中，研究人员报告说，所有13名血友病患者都能够在没有预防性注射血凝块因子的情况下进行治疗。该研究由伦敦Barts Health NHS Trust的血友病临床主任K. John Pasi博士领导。该研究小组表示，13名患者中有10名患者没有出现需要输血的出血事件。这种改善始于一次性基因治疗一个月后，并持续超过18个月的随访。帕西的小组定于周六在亚特兰大举行的美国血液学会年会上报告这一发现。血友病A影响超过20,000名美国人; 它是更常见的血友病形式。

结果"超出了我们的预期，"帕西在一次会议新闻发布会上表示。他解释说，患有血友病的人有遗传缺陷，导致他们无法产生关键的血液凝固因子，称为因子VIII。

然而，在接受新疗法后，"许多临床试验参与者已将因子VIII水平视为或接近正常，"帕西指出。

这一突破 如果它持续了长期 可能会改变游戏规则，他说。

治疗"有可能改善患者的生活，他们现在每隔一天就必须经常使用因子VIII，"帕西解释道。”

如果结果在更大，更长的试验中证实，他说，"血友病A患者可能会在延长的时间线内减少或消除因子VIII治疗。”

一位血液学家同意这项技术可能是开创性的。

"这种策略有望成为血友病A患者的唯一"治疗方法”，他们希望在没有使用凝血蛋白替代血管的情况下避免出血症状，"Suchitra Acharya博士说。位于纽约州新海德公园的长岛犹太医疗中心的血友病治疗中心

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