基因治疗可能会让血友病患者跳过药物治疗

基因疗法帮助10名患有出血性疾病的血友病患者产生了严重的血液凝固因子。研究人员报告说，这可以消除繁琐和昂贵的标准治疗的需要。

虽然一次性基因治疗因其效果而成为理想的治疗目标，但研究人员却没有将其称为治疗血友病B的方法，因为尚不...

基因疗法帮助10名患有出血性疾病的血友病患者产生了严重的血液凝固因子。研究人员报告说，这可以消除繁琐和昂贵的标准治疗的需要。

虽然一次性基因治疗因其效果而成为理想的治疗目标，但研究人员却没有将其称为治疗血友病B的方法，因为尚不清楚其益处是否是永久性的。

此外，专家表示，早期研究需要在更大的试验中重现。研究的主要作者，费城儿童医院的血液学家Lindsey George博士表示，实验性基因疗法对研究中的男性产生了"极其戏剧性的生活变化”。

"这真让这些人过上正常生活，"乔治说。"这意味着他们可以醒来并度过他们的一天而不是害怕出血事件。"血友病是由遗传性基因突变引起的，该基因突变阻碍了产生正常水平的凝血因子的能力。这使患者易受自发性出血或受伤过多的出血。该疾病有两种主要形式：血友病A，约占所有患者的80％，血友病B。乔治说，血友病B大约发生在30,000名男孩和男人中。由于隐性基因疾病与X染色体有关，女性可能是携带者，但不受病情影响。标准治疗包括每周输注制造的凝血因子以防止出血问题。

这项新研究由制药公司Spark Therapeutics和Pfizer资助。

在这项研究中，乔治和她的同事们分别向10名血友病B患者的肝脏中提供了一剂基因治疗。这是身体通常产生所谓的因子IX蛋白质的地方，它允许血液正常凝固。

该剂量含有该基因的"生物工程有效载荷”，其编码天然凝血因子，比正常因子强8到10倍，称为因子IXPadua。

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