FDA批准第二种白血病基因疗法

新的治疗方法，Yescarta（axicabtagene ciloleucel），是一种叫做大B细胞淋巴瘤的血癌。

该治疗被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞...

新的治疗方法，Yescarta（axicabtagene ciloleucel），是一种叫做大B细胞淋巴瘤的血癌。

该治疗被称为嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，并且仅是FDA批准的第二种这样的疗法。8月，该机构批准了类似的CART细胞疗法，以帮助对抗儿童白血病。美国食品和药物管理局周三的举动有助于开启医疗保健的新阶段，其中使用遗传学来帮助进一步治疗。

"今天标志着治疗严重疾病的全新科学范式的另一个里程碑，"FDA专员Scott Gottlieb博士在新闻发布会上说。"在短短几十年里，基因疗法已经从一个有前途的概念转变为一个实际的解决方案，转变为致命的，基本上无法治愈的癌症形式。"

一位癌症专家同意了。

"这是癌症治疗新时代的开始，"圣路易斯华盛顿大学的肿瘤学家Armin Ghobadi博士在大学新闻发布会上说。"通过CART细胞疗法，"我们可以将患者自身细胞转化为攻击癌症的有力武器。这是一种高度个性化的创新疗法，我们希望这种疗法能够有效对抗许多不同类型的癌症。"弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是成人中经常见的非霍奇金淋巴瘤。

"每剂量的Yescarta都是使用患者自身免疫系统创建的定制治疗，以帮助对抗淋巴瘤，"FDA解释说。"收集患者的T细胞，一种白细胞，进行基因改造，包括靶向并杀死淋巴瘤细胞的新基因。一旦细胞被修改，它们就会被注入患者体内。"

FDA的批准是基于100多名患者的多中心临床试验。Yescarta治疗后的完全缓解率为51％。

与所有治疗方法一样，Yescarta也存在风险。据FDA称，潜在的严重副作用包括细胞因子释放综合征（CRS），它可引起高烧和流感样症状，以及神经毒性。CRS和神经毒性都可能危及生命或致命。

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