“洛伦佐的油”病可能有突破性进展

受电影"洛伦佐之油”出名的罕见但致命的神经疾病影响的男孩可能有新的理由希望，基因疗法显示长期在一项新研究中承诺。

这种名为肾上腺脑白质营养不良的疾病，每21,000名男孩中就有一名患病，当男孩缺少一份X染色体时就会发生这种疾病...

受电影"洛伦佐之油”出名的罕见但致命的神经疾病影响的男孩可能有新的理由希望，基因疗法显示长期在一项新研究中承诺。

这种名为肾上腺脑白质营养不良的疾病，每21,000名男孩中就有一名患病，当男孩缺少一份X染色体时就会发生这种疾病。这使他们无法制造有助于分解某些脂肪酸的蛋白质。然后酸累积开始攻击神经，肌肉和大脑。

大多数患有这种疾病的男孩都没有长大成人。

到目前为止，唯一可行的治疗方法是一种干细胞疗法，但它带来了危险，只有五分之一的男孩可以找到合适的干细胞捐赠者。

但10月4日在新英格兰医学杂志上在线报道的新基因治疗可以解决这个问题。医生将这个男孩自己的干细胞移除，在实验室中对它们进行遗传改变，使它们现在携带肾上腺脑白质营养不良的遗传基因，然后将改变过的干细胞注射回患者体内。

波士顿哈佛医学院的Florian Eichler博士领导的一个研究小组表示，在新研究中尝试治疗的17名男孩中有15名神经系统稳定，两年后没有残疾。所有男孩都患有严重的疾病，影响大脑。

阿姆斯特丹艾玛儿童医院的Marc Engelen博士在期刊社论中写道，他认为治疗"会对我们患者的生活产生积极影响。""多年来，基因疗法已经显示出巨大的希望，但临床应用似乎总是超出视野，”恩格伦写道。但是，这种新方法似乎已成为脑肾上腺脑白质营养不良的真正治疗选择，"他补充道。"保罗和纽约州多佛平原的莉莉安娜罗哈斯有两个儿子 布莱恩，7岁，布兰登，10岁 受肾上腺脑白质营养不良的影响。因为这种疗法只有在疾病早期使用才有效，Brian能够得到治疗，而他的哥哥却没有，这对夫妇告诉美联社。

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