基因疗法帮助2名婴儿对抗白血病

英国研究人员报告说，两名患有晚期白血病的婴儿在经过基因调整的免疫系统细胞治疗后正在缓解。

这两个婴儿的癌症治疗方案都已用尽，称为B细胞急性淋巴细胞白血病或ALL。但是，经过基因改造的T细胞（一种免疫系统细胞）治疗后...

英国研究人员报告说，两名患有晚期白血病的婴儿在经过基因调整的免疫系统细胞治疗后正在缓解。

这两个婴儿的癌症治疗方案都已用尽，称为B细胞急性淋巴细胞白血病或ALL。但是，经过基因改造的T细胞（一种免疫系统细胞）治疗后，两者都进入了缓解状态。

婴儿现在"在家里并且做得很好"，"Waseem Qasim博士说，其中一位医生正在报道病例。

他们仍然需要进行一段时间的监控，"伦敦大学学院细胞与基因治疗教授卡西姆说。"

他说，正在进行小规模试验，以确定该疗法是否可以更广泛地应用。

根据美国癌症协会的数据，ALL是白细胞癌，每年约有6000名美国成年人和儿童。癌症进展很快，医生通常用多种化疗药物治疗癌症。

根据美国国家癌症研究所的数据，ALL患儿中，超过80％的患者使用强化疗法治愈。

不幸的是，纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的儿科肿瘤学家Kevin Curran博士表示，婴儿常常对其起初的化疗有"不良反应"。

所以Sloan Kettering和其他一些中心的研究人员一直在测试一种名为CAR T细胞疗法的新疗法。

它涉及从患者身上取出T细胞，然后通过遗传改变它们"使用嵌合抗原受体或CAR"武装"。这使得T细胞一旦被输注回患者的血液中就能识别并攻击所有细胞。

一些研究表明这种方法可以起作用 在一些用完治疗方案的患者中获得完全缓解。

"头一个障碍是表明这是有效的，"Curran说，他没有参与这项新研究。

但他指出还有其他障碍。特别是对于婴儿，一个问题是他们可能没有足够的健康T细胞来收集。

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