出国看病：儿童时期经常见的中枢神经系统肿瘤低级别胶质瘤

一项研究显示，低级别胶质瘤是儿童时期经常见的中枢神经系统肿瘤。出国看病机构爱诺美康了解到，在低级别胶质瘤儿童患者中，Selumetinib具有抗BRAF突变和NF1，复发/难治性或进行性毛细胞肿瘤的抗肿瘤活性，或可替代标准化疗治疗此类患者。

出国看病机构爱诺美康介绍，虽然低级别胶质瘤总体存活率很高，但往往会再次复发。为评估在治疗此类Selumetiniib患者时的活性儿童脑肿瘤学联盟开展的一项多中心II期研究中，患者入选美国11家医院，根据组织学，肿瘤位置，NF1状态和BRAF突变状态对患者进行分层对于6个独特的子组。给予口服Selumetinib胶囊（推荐的2阶段剂量：25mg / m 2，bid，q28）多达26个循环。主要终点是分层特定的客观反应率，由当地研究机构评估并持续至少8周。

入选标准：3至21岁; Lansky或Karnofsky得分≥60;至少一种标准治疗后疾病复发，难治或进展。本报告的首个分层子组和第三个分层子组的结果。首个分层亚组包括WHO I类毛细胞星形细胞瘤患者，其中有两种经常见的BRAF突变（KIAA1549-BRAF融合突变，或BRAF V600E突变）。第三个分层亚组包括1型神经纤维瘤病（NF1）相关的低级别胶质瘤（WHO I级和II级）患者。

结果显示，首个分层亚组和第三个分层亚组共有25名符合条件的患者，分别有9名（36％，95％CI 18％至57％）和10名（40％，95％CI 21％~61％）患者持续部分缓解，分别有11例（中位随访36.40个月，IQR：21.72~45.59个月）和17例（中位随访48.60个月，IQR：39.14~51.31个月） 患者没有疾病进展。经常见的≥3级不良事件为肌酸磷酸激酶（5例，10％）和斑丘疹（5例，10％）;没有观察到与治疗相关的死亡。

出国看病机构爱诺美康介绍，虽然这些结果似乎与传统化疗相当，但样本量，设计，治疗方案和年龄的主要差异并不支持任何明确的结论。

此外，该研究还有以下问题需要探讨：从首阶段试验开始已经过去了9年，为什么要完成试验这么长时间？或者是由于设计问题，推迟招生还是存在竞争性试验？ Moss或Larotrectinib在不到5年的时间内获得批准。为什么这种有效的药物需要很长时间才能获得批准，为什么下一步的两项随机III期试验将Serumtinib与标准化疗进行比较，NF1相关和散发性低级别胶质瘤在儿童中的疗效，这种试验的设计似乎已经过时了。

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