出国看病：美国每年有千人患上罕见的肉瘤DT/DF

一项研究表明，DT/DF是罕见的肉瘤，估计每年在美国大约有1000人发生，其中许多相对年轻。出国看病机构爱诺美康了解到，肉瘤通常出现在四肢或腹部，偶尔与家族性腺瘤性息肉病或加德纳综合征有关。DT / DF具有局部侵袭性，可导致疼痛和活动能力下降，并且可侵入重要器官或结构，导致肠梗阻和其他严重并发症。

出国看病机构爱诺美康介绍，对于硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病（DT/DF）患者的随机临床试验的中期结果显示，与安慰剂相比，索拉非尼甲苯磺酸盐（多吉美）延长了无进展生存期。无进展生存期是患者在疾病恶化之前所经历的时间长度。根据这些中期结果，监督试验的数据和安全监测委员会建议公布研究的主要结果。

该试验由国家癌症研究所（NCI）赞助，该研究所是美国国立卫生研究院（NIH）的一部分; 由肿瘤学临床试验联盟（联盟）的研究人员设计和实施; 并由提供研究药物的拜耳医药保健股份公司提供支持。

“索拉非尼是一种治疗这种罕见癌症的新方法，”首席研究员兼研究主席，纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的肉瘤医学肿瘤学家，医学博士，医学博士。“这项3期试验的有希望的结果代表了硬纤维瘤患者治疗方法的范式转变。”

“目前，这种罕见疾病没有标准治疗方法，用于治疗的治疗方法 - 例如手术，放疗和化疗 - 的效果通常有限，”NCI的临床主任医学博士Jeff Abrams说。癌症治疗和诊断部门。“但这项试验的中期结果很有希望，并可能提供一种新的治疗方案。”

出国看病机构爱诺美康介绍，索拉非尼是一种靶向治疗药物，以药丸形式给药，可干扰癌细胞和肿瘤生长所需的新血管的生长。它被美国食品和药物管理局批准用于治疗一些晚期肾，肝和甲状腺癌患者。该药物被选用于该试验，因为在早期的索拉非尼治疗患者的回顾性研究中，硬纤维瘤缩小，患者疼痛和其他症状减轻。

在2014年3月至2016年12月期间，指定为A091105的第3阶段双盲临床试验招募了87名患有DT / DF的患者。为了符合条件，患者必须患有无法通过手术切除，已经生长或者引起症状并符合特定标准。患者被随机分配到两个治疗组之一：一组接受索拉非尼（400毫克/天），另一组接受匹配的安慰剂。两组患者继续治疗，直至肿瘤生长或治疗出现不良事件。在研究期间肿瘤进展的患者被告知他们的治疗分配，并且那些接受安慰剂的患者被允许接受索拉非尼。

主要终点是无进展生存期。该试验的目的是将索拉非尼治疗6个月内无进展生存期的中位数从15个月提高到15个月。根据入选的前75名患者的中期分析，观察到的无进展生存期的改善超过了试验设计目标。

接受索拉非尼治疗的患者比服用安慰剂的患者更容易出现与药物相关的不良事件。然而，这些副作用 - 包括疲劳，皮疹，胃肠道并发症，感染和高血压 - 通常并不严重。

本研究的全部细节将在即将举行的科学会议和同行评审的出版物中公布。

Alliance是NCI国家临床试验网络（NCTN）中的四个成人网络组之一。该药物的制造商拜耳为该试验提供了索拉非尼，并根据与NCI的临床试验协议支持该研究，用于索拉非尼的临床开发。

艾布拉姆斯博士说：“如果没有一个庞大的国家调查人员网络通过NCI支持的NCTN计划汇集在一起，这项试验就不会进行，该计划能够招募这种非常罕见的癌症患者。”

“这项研究的成功表明，Alliance，NCI和拜耳医药保健股份公司之间的合作伙伴关系如何能够提供基础设施和科学知识，以便在美国和加拿大的这一罕见肿瘤中进行变革性试验，”Gary K补充说。施瓦茨医学博士，联盟实验治疗学和罕见肿瘤委员会联合主席，纽约哥伦比亚大学赫伯特欧文综合癌症中心副主任。

“我们欢迎这项由NCI赞助的试验对于硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病患者的可能改变实践的结果，并期待在即将举行的科学大会上进行全面的数据展示，”医学博士Svetlana Kobina表示，拜耳全球医学事务部肿瘤学主任。

根据数据和安全监测委员会的建议，已经向仍在研究中接受治疗的患者及其医生披露了治疗任务。在试验中接受索拉非尼治疗的患者可继续接受治疗，接受安慰剂治疗的患者如果有必要，可在患者与医生讨论治疗方案后接受索拉非尼治疗。

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