美国看病：干细胞移植可能会减缓MS的进展

干细胞移植可能会减缓MS的进展，这种治疗包括有效地破坏现有的免疫系统，并利用干细胞创造新的免疫系统。美国看病机构爱诺美康了解到，但这种新疗法具有很高的并发症风险。多发性硬化症（MS）是一种终生疾病，会影响大脑和脊髓，并可引起各种症状，包括手臂或腿部运动，视力，感觉和平衡以及严重残疾。

美国看病机构爱诺美康介绍，多发性硬化症（MS）它是一种自身免疫疾病，其中免疫系统错误地攻击体内的健康细胞，在这种情况下是神经涂层（髓鞘）。在这项加拿大研究中，研究人员必须用极具侵袭性的化疗药物来摧毁患者现有的免疫系统。

然后他们移植干细胞 - 有可能成为任何类型的血细胞，试图重建免疫系统而不会触发MS缺陷。在24名患者中，在研究部分中，70％的患者三年没有疾病活动性移植，其中约三分之一的患者残疾状况持续改善。例如，16名患者可以重返工作岗位或上大学。然而，有一个事实要记住，这是一项没有对照组的小型研究，移植后24名患者中的一名死于感染。这表示死亡率为4％。这不仅仅是不幸的一次性不清楚。在临床实践中广泛采用这种方法之前，需要仔细权衡和比较这种方法的风险和益处。

该II期试验旨在评估使用侵入性化疗然后进行造血干细胞移植（HSCT）的新疗法。研究人员想知道这是否会对多发性硬化患者的临床复发和残疾改善产生影响。造血干细胞是非常早期的血细胞，可以发展成所有其他类型的血液和免疫细胞。该研究涉及自体HSCT，其中在施用高剂量化学疗法以消耗人细胞之前首先从患者收获干细胞。

美国看病机构爱诺美康介绍，然后移植收获的细胞，希望免疫系统可以重建而没有触发MS的缺点。这是一项早期临床试验，涉及相对少数没有对照组的人。它旨在确定治疗是否安全并且可能有效。这是一项重要的早期研究，以确定研究结果是否有希望，并可能为后来涉及更多人的试验进行进一步研究铺平道路，并将其与其他治疗方法或安慰剂进行比较。

美国看病机构爱诺美康介绍，该研究始于2000年，当时研究人员从加拿大的三家医院招募了年龄在18至50岁之间的24名患者。他们的疾病被定义为在未来10年内发生显着进展的高概率，在参与该研究之前有多次复发。患者首先收获造血干细胞，然后通过侵入性化疗完全抑制免疫系统。然后他们在结果一次化疗后两天接受了HSCT。

总体而言，24名患者中有17名（69.9％）在移植后3年达到不活动存活率。其余7名患者继续进展为残疾。在随访期间，23名存活患者未发生临床复发。这些结果反映了整个314次连续MRI扫描中没有新的病变。 35％的患者残疾状况持续改善。

结论：这项早期试验旨在研究一种新的MS治疗方法，包括侵入性化疗，然后是造血干细胞移植（HSCT）。研究人员随后评估了这是否会对临床复发和残疾产生影响。该研究表明，消除个体现有的“缺陷”免疫系统并用干细胞重建它可能会减缓或完全阻止MS的进展，从而改善残疾。

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