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luspatecept 在相关骨髓纤维化中的应用

发布日期：2022.01.21 10:21:00

作为3期独立性试验的一部分，luspatercept与安慰剂的安全性和有效性正在探索中，作为一流的红细胞成熟剂，luspertecpt-aamt与选择的TGF-β超家族配体结合，以减少Smad2/3信号并促进晚期红细胞生成。

2019年11月，该药被FDA批准用于治疗贫血在需要常规红细胞的成人β-地中海贫血患者中，根据第3阶段相信试验（NCT02604433）的研究结果，在336例接受lupatercept的成人患者中，21.4%的患者红细胞输注负担较基线水平有所减轻，而安慰剂组为4.5%（风险差异，17.0；95%可信区间，10.4-23.6；P<0.0001）。

次年，基于第3期奖牌获得者试验（NCT02631070）的研究结果得出的，在153名接受该药的患者中，37.9%（95%可信区间，30.2-46.1）的红细胞输注独立性至少为8周，而安慰剂组为13.2%（95%CI，14.5-34.6）(P<0.0001）。

一次试验中，有54周或更长时间输注红细胞介素治疗的患者，有27%的患者在接受第1周或第2周的骨髓纤维化治疗后，至少有1周的患者获得了与骨髓纤维化相关的结果。

文章关键词：出国看病

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