: 爱诺头条新闻动态 FDA 授予 Eltanexor骨髓增生异常征的孤儿药称号

爱诺头条

FDA 授予 Eltanexor骨髓增生异常征的孤儿药称号

发布日期：2022.02.07 10:05:00

FDA已经授予eltanexor一种新型正弦化合物eltanexor，作为骨髓增生异常综合征患者的潜在治疗选择。根据声明，Eltanexor被设计成与核输出蛋白XP01结合并抑制，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核中的积聚。

众所周知，这个过程可以重新启动和强化肿瘤抑制功能，并假设在正常细胞大量存活的情况下，选择性诱导癌细胞凋亡。

Karyopharm，Inc.总裁兼首席执行官Richard Paulson在一份新闻稿中表示：“我们很高兴收到FDA对MDS中的eltanexor的孤儿药物命名，并相信它增强了eltanexor改善低甲基化药物（HMA）难治性MDS患者临床结果的潜力。我们专注于推进我们正在进行的临床试验，并坚定地致力于将这种新的治疗方案带给患者及其家属。”

该制剂的临床前研究结果表明，该制剂具有很宽的治疗窗口，对血脑屏障的穿透小；因此，该制剂可作为多种癌症适应症的另一种选择。

文章关键词：出国看病

上一篇：NCCN 指南对聂拉替尼 HER2+乳腺癌的建议

根据Puma生物技术公司的新闻稿，2022年国家综合癌症网络（NCCN）关于乳腺癌患者治疗的指南进行了更新，其中包括两项新的建议，涉及到聂拉替尼（Nerlynx）。第一次更新建议，在某些情况下对HE...

下一篇：一线联合化疗可改善 PD-L1+胃癌的 OS

对于肿瘤表达PD-L1的局部晚期、不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌患者，tisleizumab联合化疗可显著提高整体生存率，达到第3阶段基本原理305试验的主要终点。与单纯化疗相比，Tislelizuma...

您可能会读：

出国看病：Abemaciclib 免疫抑制剂可改善晚期乳腺癌 PROs

根据2025年ASCO年会上提交的3期EMBer-3试验(NCT04975308)的数据，与内分泌治疗后经历疾病进展的雌激素受体(ER)阳性/HER2阴性晚期乳腺癌患者的标准护理内分泌治疗相比，使用imlunestrant(一种口服选择性雌激素受体...

出国看病：Fulvestrant 对转移性乳腺癌的 PFS 疗效显著

根据2025年ASCO年会上公布的3期FINER试验（NCT04650581）数据，与安慰剂加氟维司汀相比，Ipatasertib联合氟维司汀显著延长了雌激素受体（ER）阳性、her2阴性转移性乳腺癌患者在一线CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂...

出国看病：术后 Nivolumab 加 SOC 延长了切除高危头颈癌的 DFS

根据在2025年ASCO年会上公布的NIVOPOSTOP 3期试验（NCT03576417）的数据，在标准护理（SOC）顺铂和放疗的基础上添加辅助nivolumab (Opdivo)，在复发风险高的切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN）患者中，...

出国看病：纳武单抗在食管癌/GEJ切除术中能产生长期 DFS 益处

来自3期CheckMate 577试验（NCT02743494）的5年随访数据表明，与安慰剂相比，在新辅助放化疗（CRT）后切除食管癌（EC）或胃食管结癌（GEJC）的患者中，辅助nivolumab （Opdivo）保持了无病生存（DFS）和无远处转...

出国看病：术前 PAXG 能扩展可切除部分特定胰腺癌的 EFS

根据在2025年ASCO年会上公布的CASSANDRA 3期试验（NCT04793932）的最终结果，与mFOLFIRINOX（改良的5-氟尿嘧啶、亚叶酸钙、伊立替康和奥沙利铂）相比，PAXG（顺铂、nab-紫杉醇[Abraxane]、吉西他滨和卡培他滨）的...

美国推荐医院荣誉资质爱诺专题患者治疗分享