美国看病：新药有望治疗罕见的血癌

早期临床试验发现，一种名为midostaurin的实验性药物可能会对患有某些罕见致命性血癌的人造成器官损害。美国看病机构爱诺美康介绍，60％的晚期系统性肥大细胞增多症患者至少部分逆转了器官损伤，这是一种影响称为肥大细胞的血细胞的罕见癌症的总称。

美国看病机构爱诺美康介绍，通常，肥大细胞在炎症和过敏反应期间释放组胺和其他化学物质。在系统性肥大细胞增多症的侵袭性病例中，在骨髓，皮肤，肠道，脾脏，肝脏和淋巴结中积聚异常的肥大细胞。

因此，患有癌症的人不断感到恶心，佛罗里达大学血液癌专家Robert Hromas博士说。

"他们使人衰弱，"他说。"你总是感到悲惨。"

对于晚期肥大细胞增多症患者，没有良好的治疗选择。因此，新发现是"真正的进步"，"Hromas说，他没有参与这项研究。

"这是一种有效的药物，"他说。"直到现在，我们真的什么都没有。"

该研究并未证明midostaurin延长了人们的生命，Hromas说，他也是美国血液学会的发言人。

但是对这种药物有反应的患者确实看到他们的大多数症状都有所改善，并且他们报告了更高的生活质量，这很重要，Hromas指出。

发表于新英格兰医学杂志的研究结果，增加了midostaurin的益处。

这种药物是每日两次的药丸，已被证明可以延长患有急性髓性白血病亚型的患者的生命。

美国看病机构爱诺美康介绍，美国食品和药物管理局批准了midostaurin"突破疗法"的地位，这将加速该机构对药物的审查。

目前，唯一被批准用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的药物是格列卫（伊马替尼）。

研究负责人，加州斯坦福大学斯坦福大学医学院医学，血液学副教授Jason Gotlib博士表示，这对大多数患者无效。

这是因为大约90％的患者患有具有突变基因的肿瘤，使其对格列卫具有抗性，Gotlib解释道。

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