Ruxolitinib 组合在骨髓纤维化中显示出临床疗效

根据初步数据，pelabresib (CPI-0610) 和 ruxolitinib (Jakafi) 的组合产生的反应，被证明在对 ruxolitinib 反应不佳的骨髓纤维化患者、和未使用 JAK 抑制剂的患者中，持续超过 24 周2 期 MANIFEST 试验 (NCT02158858) 。

在 2022 年 EHA 大会期间公布的研究结果显示，68%（95% CI，57%-78%）的 JAK 抑制剂初治骨髓纤维化患者（n = 84；第 3 组）的脾脏体积减少了。80% 的患者在研究的任何时间点（范围为 10-51 岁）都实现了这一目标，69% 的 SVR35 患者在数据截止时保持反应。

此外，该组 56%（95% CI，45%-67%）的患者在第 24 周时总症状评分（TSS）较基线降低了 50% 或更多，导致中位 TSS 变化为 -59%在这个时间点。在先前对鲁索替尼反应不佳的骨髓纤维化患者（n = 81；第 2 组）中，20% 在第 24 周经历了 SVR35；在 17% 的输血依赖者 (TD) 和 26% 的非输血依赖者 (NTD) 中观察到了这种情况。

此外，30% 的患者在任何时间点都达到了 SVR35，27% 的患者在第 24 周时，发现脾脏体积较基线减少 25% 或更多。