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FDA 授予 PBI-200 用于阳性实体瘤的孤儿药资格

发布日期：2022.11.23 09:33:00

FDA 已授予 PBI-200 孤儿药资格，用于治疗NTRK融合阳性实体瘤患者，包括原发性和转移性脑肿瘤。PBI-200 是一种口服、高效和选择性的 TRK 激酶抑制剂，由 Pyramid Biosciences 设计用于克服在第一代 TRK 抑制剂中观察到的广泛的靶向耐药突变。

颅内异种移植模型的临床前研究表明，与其他 TRK 抑制剂相比，PBI-200 具有更高的疗效和可控的安全性。在 MK-12 结直肠癌的皮下异种移植模型中，结果显示当以 15 mg/kg 或 30 mg/kg 的腹膜内剂量给药时，PBI-200 诱导肿瘤停滞。

在 15-mg/kg 剂量下，该药剂导致 93% 的肿瘤生长抑制，而在 30-mg/kg 剂量下给药时为 100%。在小鼠模型中，与之前的 TRK 抑制剂相比，还发现 PBI-200 在腹膜内或口服给药时具有更好的脑穿透性。

PBI-200 将在NTRK融合阳性晚期或转移性肿瘤（包括原发性和转移性中枢神经系统肿瘤）患者的 1/2 期 PBI-200-101 试验（NCT04901806）中进行进一步评估。该试验包括剂量递增阶段和推荐的 2 期剂量 (RP2D) 的多队列扩展。

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