Pelabresib 和 Ruxolitinib 治疗骨髓纤维化出现了希望

根据在 EHA 大会上提交的 2 期 MANIFEST 试验 (NCT02158858) 的数据，接受 pelabresib (CPI-0610) 与 ruxolitinib (Jakafi) 联合治疗的骨髓纤维化患者产生的反应持续超过 24 周。

在第 24 周，第 3 组 (n = 84) 中 68% (95% CI, 57%-78%) 的患者脾脏体积减少至少 35% (SVR35) 和 56% (95% CI, 45 %-67%) 的患者在第 24 周时总症状评分 (TSS) 降低了 50% 或更多（中位变化：–59%）。

此外，第 24 周时，第 2 组 (n = 86) 中 20% 的患者经历了 SVR35，37% 的患者达到了 TSS50（中位变化：–47%）。正在进行的 3 期 MANIFEST-2 试验（NCT04603495）将扩展数据。

“我认为这些数据令人兴奋，因为它们继续在许多患者、多个中心证明结合这两种疗法的好处，”医学博士 John Mascarenhas 解释说。“我们进行的分析表明，无论您是否通过预后评分、分子谱等来区分患者，这些患者的亚组似乎都受益，它确实为将这种疗法进入第三阶段提供了额外的信心。”