Avapritinib 可改善晚期系统性肥大细胞增多症的骨密度

根据在2期探路者研究(NCT03580655)中接受系列骨双能X线吸收仪(DXA)扫描的患者子集的数据，在接受阿伐普替尼(Ayvakit)治疗的系统性肥大细胞增多症患者中观察到骨密度的显著和持续改善，这表现在超过3年的随访中腰椎T评分的改善。

2024年ASH年会期间提出的研究结果显示，在DXA扫描的可评估人群中，接受阿伐普替尼治疗的患者(n = 56)中，低骨密度队列(BDlown = 12)从基线时的-2.44提高到最后一次访问时的-1.63(P = 0.034)。在第一次DXA测量时，该组T评分达到最佳改善的平均时间为11.5个月。

平均腰椎T评分稳定在正常水平(BDnormn = 23P = .82)和高骨密度(BDhighn = 21P = .55)队列。在BDlow、BDhigh和BDnorm队列中，从基线到最后一次就诊的T评分分别有92%、67%和83%的患者改善或稳定。此外，avapritinib改善了可评估人群的骨髓纤维化和骨硬化。值得注意的是，在BDlow人群中的5名骨质疏松症患者中，T评分为–2.5或更低，4名患者的T评分改善，1名患者的T评分保持稳定。

“总的来说，]我们能够证明……在PATHFINDER研究中，通过连续测量，骨质减少、骨质疏松和骨硬化都得到了改善，”研究作者Daniel DeAngelo，MD，PhD在接受OncLive独家采访时表示。“一个年轻的(患者)有多处压缩性骨折是不正常的，这些患者中有许多确实患有系统性肥大细胞增多症，所以这是一个很好的问题，终于有了一些数据。”DeAngelo是哈佛医学院的医学教授，也是马萨诸塞州波士顿Dana-Farber癌症研究所白血病分部的主任和内科医生。