FDA 批准优先审查 Ziftomenib 治疗 npm1 突变型 R/R AML

FDA已优先审查寻求完全批准ziftomenib （KO-539）治疗含有NPM1突变的复发/难治性急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。根据《处方药使用者收费法案》，FDA已将目标行动日期定为2025年11月30日。

NDA得到了1/2期KOMET-001试验（NCT04067336）数据的支持，该试验达到了完全缓解（CR）和部分血液学恢复（CRi）率的CR的主要终点。安全性方面，menin抑制剂耐受性良好，骨髓抑制作用有限。ziftomenib相关不良反应导致3%的患者停止治疗。KOMET-001的完整数据于2025年6月2日在2025年ASCO年会上公布。

Kura Oncology总裁兼首席执行官Troy Wilson博士在新闻发布会上表示：“FDA接受我们的NDA对Kura [Oncology] Kyowa Kirin来说是一个重要的里程碑，更重要的是，对于患有这种AML遗传亚群的患者来说，这是一个具有侵袭性的疾病，几乎没有治疗选择。”

“这一成就反映了ziftomenib临床数据的实力以及我们团队令人难以置信的承诺。与Kyowa麒麟的合作伙伴一起，我们期待在整个审查过程中继续与FDA密切合作，并为预期的这种治疗的推出做准备，这种治疗有可能对患者及其家人的生活产生有意义的影响。”