FDA小组支持对患有罕见眼病的儿童进行基因治疗

美国食品和药物管理局周四的一个顾问小组建议批准一项基因疗法，该疗法可以为有罕见遗传性视力丧失的年轻人提供视力礼物

小组成员的投票是一致的。FDA不需要遵循其专家组的建议，但通常会这样做。

这项治疗涉及用新的基因代...

美国食品和药物管理局周四的一个顾问小组建议批准一项基因疗法，该疗法可以为有罕见遗传性视力丧失的年轻人提供视力礼物

小组成员的投票是一致的。FDA不需要遵循其专家组的建议，但通常会这样做。

这项治疗涉及用新的基因代替非工作基因，为儿童和青少年开辟了一个名为Leber先天性黑蒙的遗传性视网膜疾病的新世界。

"这是一种基因疗法，可以恢复由于RPE65基因突变导致视力非常有限或没有视力的人的一些视力，因此，这是一个很大的突破，"斯蒂芬罗斯，首席执行官说。基金会抗击失明研究员。

对于那些已经接受过治疗的人来说，治疗一直在改变生活。据美联社报道，11岁的科尔卡珀在8岁时接受了治疗。 之后，"我抬起头说，'那些轻松的东西是什么？' 而我的妈妈说，'那些是明星，'"他说。

他13岁的妹妹Caroline在她10岁时接受了治疗。"我看到雪落下雨。我完全惊讶，"她告诉电报服务员。"我想到了地面上的水或地面上的积雪。我从未想过它会掉下来。"罗斯说，美国食品和药物管理局顾问小组的批准使这种治疗方法成为头一个被批准用于遗传性疾病的基因疗法。他的基金会帮助资助了导致治疗的研究。到目前为止，只有一种其他基因疗法符合FDA的批准 该机构于8月批准了一项癌症治疗。

这种类型的视力丧失很罕见，影响美国约1000人，Rose说。"但对于这些基本上失明的人来说，这是一个巨大的影响，”他说。"

总共有大约20万美国人患有某种类型的遗传性疾病，导致失明，涉及约250种不同的基因，Rose说。

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