Vimseltinib 表现出令人鼓舞的初步疗效

根据2021 年提交的 1/2 期研究 (NCT03069469) 的结果，Vimseltinib (DCC-3014) 耐受性良好，并在其肿瘤不能手术切除的腱鞘巨细胞瘤 (TGCT) 患者中显示出有希望的初步疗效ESMO 大会。

研究第一阶段的结果显示，vimseltinib 在该患者群体（n = 32）中诱导了 50% 的总体缓解率 (ORR)，在所有剂量队列中均观察到了持久缓解，包括 1 个完全缓解 (CR)队列 5 (n = 8)。

此外，在研究的第 2 阶段部分的队列 A（n = 19）中，该药物引起了 42% 的 ORR，其中包括部分反应 (PR)。值得注意的是，队列 A 中 19 名可评估患者中有 10 名进行了 1 次以上的随访影像学评估，并且在稍后的扫描中报告了 2 次反应。

“这些结果支持在 MOTION 中进一步评估 vimseltinib，这是一项随机、安慰剂对照、3 期试验，针对不适合手术切除的 TGCT 患者，”主要研究作者、莱顿大学医学中心的医学博士 Hans Gelderblom 及其同事写道。

TGCT 是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，其中集落刺激因子 1 (CSF1) 的过度表达驱动巨噬细胞的募集，从而导致局部炎症和关节破坏。TGCT 患者通常会出现衰弱症状，具有显着的疾病负担，对于那些肿瘤不适合手术的患者，治疗方案的需求仍未得到满足。

Vimseltinib 是一种口服、在研、高选择性、开关控制的 CSF1 受体激酶抑制剂。为了进一步探索 vimseltinib 在不适合手术的 TGCT 患者中的安全性和有效性，研究人员启动了一项由 2 个阶段组成的多中心、开放标签研究。

该研究的第 1 阶段剂量递增部分采用药理学指导的 3+3 设计，并试图确定推荐的第 2 阶段剂量 (RP2D) 和最大耐受剂量 (MTD)。该研究的第 2 阶段扩展部分旨在评估 vimseltinib 在 2 个队列中的安全性、耐受性和初步疗效。